Luspatercept Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie Transfusion dependent B-thalassemia in adolescents. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 217,140.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Luspatercept Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Transfusion dependent B-thalassemia in adolescents. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Reblozyl Fabrikant BMS Portfoliohouder BMS Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2028 Verwachte registratie 2029 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties De behandeling van patiënten met bèta thalassemie major bestaat uit chronische, levenslange bloedtransfusies, wanneer er op korte termijn geen stamceltransplantatie mogelijk is. Stamceltransplantatie is voorlopig namelijk de enige curatieve optie. Over het algemeen wordt door de kinderarts-hematoloog gestart met ijzerchelatietherapie bij een ferritine gehalte vanaf 1.000 microgram/l. Afhankelijk van het type thalassemie kan overwogen worden om hydroxycarbamide therapie te starten om de transfusiebehoefte te verminderen of te voorkomen. Bij toenemende transfusiebehoefte ten gevolge van hypersplenisme kan een splenectomie de transfusiebehoefte verminderen. Hierbij moet echter het risico op trombose meegewogen worden. Daarnaast zijn therapeutische interventies noodzakelijk om ijzerstapeling zoveel mogelijk te voorkomen (ijzerchelatietherapie) als ook medicamenteuze therapie om de gevolgen van ijzerstapeling te verminderen, zoals calciumcarbonaat ter bestrijding van osteopenie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Uitbreiding voor pediatrische patienten. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04143724 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Gaziev J, Marziali M, Isgrò A, et al. Bone marrow transplantation for thalassemia from alternative related donors: improved outcomes with a new approach. Blood. 2013;122(15):2751-2756 - Colah R, Gorakshakar A, Nadkarni A. Global burden, distribution and prevention of beta-thalassemias and hemoglobin E disorders. Expert Rev Hematol. 2010;3(1):103-117 - Barberio G, Ivaldi G. Hemoglobinopathies in Italy. Part I: Clinical nosography and epidemiology. Vol 402016 - Danjou F, Francavilla M, Anni F, et al. A genetic score for the prediction of beta-thalassemia severity. Haematologica 2015;100(4):452-457 - Ceci A, Mangiarini L, Bonifazi F, et al. Multidisciplinary care in haemoglobinopathies. Thalassemia Reports 2014;4(4875):68-74 Aanvullende opmerkingen De EMA geeft aan dat de incidentie 1:10.000 bedraagt. Luspatercept zou geïndiceerd kunnen zijn voor transfusieafhankelijke patiënten waar geen curatieve therapie (allogene stamceltransplantatie) voor mogelijk is. Om te zien of met luspatercept de transfusiebehoefte afneemt/weggaat. Voor kinderen van 0 tot 18 wordt het aantal patiënten, op dit moment in Nederland, op 50 geschat. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor dit middel wordt geschat op minder dan 5. Het uiteindelijke label zal bepalen welke patiënten er precies in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 43,428.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant (1); Declaratiedata. 2024 (2); G-standaard november 2024. Aanvullende opmerkingen Per flacon 25mg: €768,50. Apothekers inkoop prijs is verlaagd per 1 september 2024. Per flacon 75mg: €2.305,50. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit; 52/3=17,33*€2.305,50= €43.428,67 voor de behandeling van een jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 217,140.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen