Expand all sections

Luspatercept

Reblozyl

Extended indication

Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β

Therapeutic value

Possible added value for a subgroup
Total cost

3,004,782.00
Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Luspatercept
Domain

Cardiovascular diseases
Reason of inclusion

Indication extension
Main indication

Other non-oncological hematological medications
Extended indication

Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β-thalassaemia (NTDT).
Proprietary name

Reblozyl
Manufacturer

celgene
Mechanism of action

Other
Route of administration

Subcutaneous
Therapeutical formulation

Injection
Budgetting framework

Intermural (MSZ)
Centre of expertise

UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht

Registration

Registration route

Centralised (EMA)
Type of trajectory

Normal trajectory
ATMP

No
Submission date

October 2021
Expected Registration

January 2023
Orphan drug

Yes
Registration phase

Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options

Bloedtransfusies en ijzerchelatie.
Therapeutic value

Possible added value for a subgroup
Substantiation

De verwachting is dat luspatercept bij een mildere vorm van Bèta-thalassemie minder effectief zal zijn. Er zijn wel patiënten met een iron overload waarvoor het een meerwaarde kan zijn. De respons rate in de BEYOND studie (registratie studie) was 77,7%.
Frequency of administration

1 times every 3 weeks
Dosage per administration

1 mg/kg
References 
NCT03342404

Expected patient volume per year

Patient volume

< 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 
hematologienederland.nl
Additional remarks 
In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een mildere vorm van Bèta-thalassemie zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht. De respons rate in de BEYOND studie (registratie studie) was 77,7%. Aangezien een gedeelte van deze patiënten jonger dan 18 zal zijn komen er naar verwachting niet meer dan 40 patiënten in aanmerking voor deze indicatie.

Expected cost per patient per year

Cost

75,119.55
References 
Fabrikant; G-standaard november 2022
Additional remarks 
Per flacon 25mg: €1.451,47 / per flacon 75mg: €4.333,82. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*€4.333,82= €75.119,55 voor de behandeling van een jaar.

Potential total cost per year

Total cost

3,004,782.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
Additional remarks 
Voor de huidige indicaties bestaat een afspraak met de zorgverzekeraars.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes
Indication extensions

1L MDS (COMMANDS)
References 
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03682536

Other information

There is currently no futher information available.