Marstacimab Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Routinematige profylactische behandeling van bloedingen bij patiënten twaalf jaar en ouder met ernstige hemofilie A en B met remmers Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Marstacimab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Routinematige profylactische behandeling van bloedingen bij patiënten twaalf jaar en ouder met ernstige hemofilie A en B met remmers Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Hympavzi Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Pfizer Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Hemofiliebehandelcentra Aanvullende opmerkingen Marstacimab is a human monoclonal IgG1 antibody directed against the Kunitz domain 2 (K2) of tissue factor pathway inhibitor (TFPI), the primary inhibitor of the extrinsic coagulation cascade. TFPI initially binds to and inhibits the Factor Xa active site via its second Kunitz inhibitor domain (K2). Thus, neutralizing the activity of TFPI may serve to enhance the extrinsic pathway and bypass the need for replacement FVIII or FIX. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum November 2025 Verwachte registratie September 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Breed uitgesloten Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandeling bestaat met name uit intraveneus stollingsfactoren VIII en IX concentraat (recombinant) en subcutaan mimetic VIII in Hemofilie A. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De resultaten van de fase 3 studie zijn bekend (1, 2). Marstacimab is onderzocht voor hemofilie A en B. De fase 3 BASIS-trial toont een duidelijke afname van ABR bij ernstige hemofilie A en ernstige tot matig-ernstige hemofilie B zonder remmers. Bij patiënten met remmers zijn alleen fase 1-2 resultaten beschikbaar, met een afname van ABR van 17 naar 0,73 (n=7). In Nederland is emicizumab al standaard voor hemofilie A, waardoor marstacimab hier mogelijk geen plek heeft. Voor hemofilie B met remmers kan het een aanvulling zijn, maar het betreft een zeer kleine patiëntengroep. Ook bij zeldzame stollingsfactor-VII deficiënties kan het relevant zijn wanneer andere middelen ontbreken. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 150mg subcutaan (met startdosering van 300mg) Bronnen NCT03938792 (1); Persbericht Pfizer juni 2025 (2); Expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 3 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlands Hemofilie Register Jaarrapportage 2024. Stichting HemoNED. 2025; Expertopinie Aanvullende opmerkingen Het totaal aantal patiënten dat behandeld wordt voor hemofilie in Nederland bedraagt 3.008, waarvan 2.615 ouder dan twaalf jaar. 52% van deze groep wordt behandeld voor hemofilie A (1360), waarvan 39% de ernstige variant heeft (530 patiënten). Hiervan heeft 30% antilichamen ontwikkeld tegen factor VIII (159 patiënten). 8% van deze groep wordt behandeld voor hemofilie B (209), waarvan 43% de ernstige variant heeft (90). Hiervan heeft 3% tot 1,5% antilichamen ontwikkeld tegen factor IX (3 patiënten). Het is waarschijnlijk dat dit middel alleen voor deze laatste groep wordt ingezet. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Taxe juni 2025 Aanvullende opmerkingen Hympavzi injvlst 150mg/ml pen 1ml heeft een apothekersinkoopprijs van €9.006,42. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen