Extended indication

Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

Therapeutic value

Possible added value

Total cost

62,177,500.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Mavacamten

Domain

Cardiovascular diseases

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Other medication for cardiovascular diseases

Extended indication

Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

Manufacturer

BMS

Mechanism of action

Other, see general comments

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Capsule

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Additional comments
Small-molecule, selective allosteric inhibitor of cardiac myosin ATPase

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Submission date

September 2021

Expected Registration

January 2023

Orphan drug

No

Registration phase

Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options

Medicijnen die de symptomen bestrijden.

Therapeutic value

Possible added value

Substantiation

De indicatie is erg moeilijk behandelbaar. De uitstroombaan naar de aorta groeit dicht, dit geneesmiddel remt die groei en obstructie. In de eerste resultaten wordt een aanzienlijke vermindering van de obstructie gevonden. Dit geeft een betere kwaliteit van leven voor de patiënt. Er worden verbeteringen waargenomen in hemodynamics, exercise tolerance, physical function, symptoms (e.g. shortness of breath).

Frequency of administration

1 times a day

Dosage per administration

Starting dose 5mg; treatment titration 2.5mg, 5mg, 10mg or 15mg

References
EXPLORER-HCM (NCT03470545)

Expected patient volume per year

Patient volume

< 935

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
CBS (1); Semsarian et al. J Am Coll Cardiol. 2015(2); Maron BJ et al. Circulation.1995(3);  Butzner et al. AFront. Cardiovasc. Med., 06 January 2022
Sec. Cardiovascular Epidemiology and Prevention
https://doi.org/10.3389/fcvm.2021.765876(4) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7955450/pdf/JAH3-10-e018527.pdf(5); expert opinie
Additional comments
De gehele volwassen populatie in Nederland was (>18 jaar) was ongeveer 14,1miljoen op 1 januari 2021(1). De prevalentie van HCM bedraagt ongeveer 1 op 500  n=28.200 (2). Echter, worden 6 van de 7 HCM patiënten niet gediagnosticeerd of mis-gediagnosticeerd volgens studies. Hierdoor wordt verwacht dat 1 van de 7 HCM patiënten uiteindelijk een diagnose HCM krijgt en voor behandeling in aanmerking komt n=4.029(3). Ongeveer 30% van de gediagnosticeerde HCM patiënten hebben obstructieve HCM n=1.209 (4,). Van de populatie patiënten met obstructieve HCM, heeft zo'n  86% NYHA functionele klasse II en III in aanmerking n=1.039 (5). Ongeveer 90% van de patiënten met obstructieve HCM en NYHA functionele klasse II en III heeft een LVEF≥55% n=935 (7). Dit betekent dat er maximaal 935 patiënten in aanmerking zullen komen voor mavacamten.

Expected cost per patient per year

Cost

< 66,500.00

References
https://www.thepharmaletter.com/article/icer-puts-fair-mavacamten-price-at-between-12-000-to-15-000-despite-75-000-forecasts
Additional comments
Analisten in de Verenigde Staten voorspellen een lijstprijs van $75,000 (€66.500). Mogelijk zal de prijs in Europa lager uitvallen. De prijs in Europa is nog onbekend.

Potential total cost per year

Total cost

62,177,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.