Versie 2

Mavacamten

Geneesmiddel

Uitgebreide indicatie Mavacamten for treatment of symptomatic (NYHA class II or III) non-obstructive hypertrophic cardiomyopathy in adults.
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten € 31.500.000,00
Registratiefase Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof Mavacamten
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding IND
Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie Mavacamten for treatment of symptomatic (NYHA class II or III) non-obstructive hypertrophic cardiomyopathy in adults.
Merknaam Camzyos
Fabrikant BMS
Portfoliohouder BMS
Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Small-molecule, selective allosteric inhibitor of cardiac myosin ATPase.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum 2025
Verwachte registratie 2026
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Geen registratie verwacht

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Medicijnen die de symptomen bestrijden.
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Het geneesmiddel laat bij eerdere indicaties een verbetering van de kwaliteit van leven zien. Hierdoor is er minder septum ablatie therapie nodig. Deze indicatie gaat over het toedienen voordat de obstructie ontstaat. Resultaten moeten afgewacht worden.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 2,5mg, 5mg, 10mg of 15mg
Bronnen ODYSSEY-HCM (NCT05582395)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume < 1.800

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen (1) CBS, (2) ZIN pakketadvies mavacamten (Camzyos) 1 mei 2024, (3) Massera et al. How common is hypertrophic cardiomyopa-thy …. Really? Disease prevalence revisited 27 years after CARDIA. International Journal of Cardiology, 2023;382:64-67., (4) Lu et al. Clinical Outcomes in Patients With Nonobstructive, Labile, and Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. J Am Heart Assoc, 2018;7(5):e006657. doi: 10.1161/JAHA.117.006657., (5) Schoonvelde et al. Loss of quality of life and increased societal costs in patients with hypertrophic cardiomyopathy: the AFFECT-HCM study. Eur Heart J Qual Care Clin Outcomes, 2024:qcae092.
Aanvullende opmerkingen De gehele volwassen populatie in Nederland was (>18 jaar) was ongeveer 14,6 miljoen op 1 januari 2024(1). De klinische prevalentie van HCM bedraagt 0,058% n=8.468 (2,3). Ongeveer 69% van de klinisch gediagnosticeerde HCM patiënten hebben non-obstructieve HCM n=5.843 (2). Van de populatie patiënten met non-obstructieve HCM, heeft zo'n 35% NYHA functionele klasse II en III n=2.045 (5). Ongeveer 88% van de patiënten met non-obstructieve HCM en NYHA functionele klasse II en III heeft een LVEF≥55% n=1,800 (7). Dit betekent dat er maximaal 1.800 non-obstructieve HCM patiënten in aanmerking zullen komen voor mavacamten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten € 17.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Bronnen G-standaard januari 2025
Aanvullende opmerkingen De prijs in Nederland is €1.340,70 per verpakking met 28 harde capsules voor alle sterktes (2,5mg; 5mg; 10mg; 15mg). Kosten per patiënt per jaar zijn €1.340,70/28*365,25= €17.488,95.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten € 31.500.000,00

Off-label gebruik

Indicatieuitbreiding

Overige informatie