Mavorixafor Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Patients With Warts, Hypogammaglobulinemia, Infections, and Myelokathexis (WHIM) Syndrome. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Mavorixafor Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Patients With Warts, Hypogammaglobulinemia, Infections, and Myelokathexis (WHIM) Syndrome. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant X4 Pharmaceuticals Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CXCR4 receptor antagonist; Cytotoxic T lymphocyte stimulant. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2025 Verwachte registratie Februari 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties De huidige behandeling is symptomatisch. Immunoglobuline vervangingstherapie en behandeling met antibiotica uit voorzorg kunnen infecties voorkomen. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is onderzoek gedaan in een groep van acht patiënten, de maximale follow-up was 28,6 maanden. Er werd herstel van het aantal neutrofiele granulocyten en lymfocyten gezien. 75% reductie van verruca vulgaris en reductie van infecties bij behandeling langer dan zes maanden. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 400mg Bronnen NCT03995108 Aanvullende opmerkingen 4 capsules van 100mg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 5 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orpha.net Aanvullende opmerkingen WHIM-syndroom is extreem zeldzaam. De incidentie in Frankrijk tussen 1990 en 2006 werd geschat op minder dan 1 op de 4.000.000 geboortes. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen