Mercaptamine Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Cystadrops is indicated for the treatment of corneal cystine crystal deposits in adults and children from 6 months of age with cystinosis. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Mercaptamine Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Cystadrops is indicated for the treatment of corneal cystine crystal deposits in adults and children from 6 months of age with cystinosis. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Cystadrops Fabrikant Recordati Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oculair Toedieningsvorm Oogdruppels Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Mercaptamine kan neerslagen van cystine in de cornea verminderen. Dit betreft de indicatieuitbreiding voor zes maanden tot twee jaar. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum November 2024 Verwachte registratie Juni 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Vergoed uit het basispakket Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alle patienten gebruiken nu cysteamine oogdruppels. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Mercaptamine (cysteamine) oogdruppels moeten vele malen per dag toegediend worden. Cystadrops kunnen twee tot vier keer per dag worden toegediend, omdat het middel visceuzer is. NB: beperkte kwaliteit van de studies: ongeblindeerd omdat de viscositeit blindering onmogelijk maakte. NB: concentratie vergelijkende middel laag (mercaptamine 0,10%; gebruikelijk in Nederland: 0,55%; cystadrops is 0,5%). Twee studies: 1) Open-label, 6 mo- 60 mo; safety dosing; n = 8 vnl kinderen; uitkomst: daling IVCM score (kristal deposit score) van 11,4 naar 7,9. 2) open label randomised versus CH 0,10%: 3 mo: 32 patiënten (15 versus 16): 4 dd: uitkomst IVCM score -4,6 versus -0,46 (p< 0.0001). Opmerking: is dus vergeleken met lage dosering en niet de gebruikelijke dosering van 0,55%. Behandelduur Toedieningsfrequentie 4 maal per dag Dosis per toediening 1 druppel in ieder oog Bronnen NCT04125927 (CYT-C2-00) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Declaratiedata Aanvullende opmerkingen Van 2019 t/m 2023 waren er tussen de 47 en 52 gebruikers van Cystadrops. Het patiëntaantal dat in aanmerking komt voor deze indicatieuitbreiding van zes maanden tot twee jaar zal gering zijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 43,700.00 - 45,200.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen Van 2019 tot en met 2023 was de gemiddelde vergoeding per gebruiker Cystadrops €43.728 tot €45.117. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen