Extended indication Myalepta is indicated as an adjunct to diet as a replacement therapy to treat the complications of l
Therapeutic value Possible added value
Total cost 8,500,000.00
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Metreleptin
Domain Metabolism and Endocrinology
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Myalepta is indicated as an adjunct to diet as a replacement therapy to treat the complications of leptin deficiency in lipodystrophy (LD) patients with confirmed congenital generalised LD (Berardinelli-Seip syndrome) or acquired generalised LD (Lawrence syndrome) in adults and children 2 years of age and above and patients with confirmed familial partial LD or acquired partial LD (Barraquer-Simons syndrome), in adults and children 12 years of age and above for whom standard treatments have failed to achieve adequate metabolic control.
Proprietary name Myalepta
Manufacturer Novelion
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise Academische centra / LUMC

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New medicine
Submission date February 2017
Expected Registration July 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional comments Positieve CHMP opinie mei 2018.

Therapeutic value

Current treatment options Behandelen diabetes en hyperlipidemie met standaardmiddelen; middelen die triglyceriden verlagen en diabetes mellitus medicatie. In geselecteerde gevallen schieten de huidige behandelopties duidelijk tekort.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Metreleptine is vergelijkbaar met het menselijke hormoon leptine. Bij gegeneraliseerde lipodystrofie bestaat er leptine defiëntie met metabole dysregulatie als gevolg, diabetes mellitus en hypertriglyceridemie. Hierdoor is er bij deze patiëntengroep een duidelijk verhoogd cardiovasculair riscio. De meerwaarde zit erin dat mensen die metabool niet te corrigeren zijn met conventionele therapie met dit middel kunnen worden geoptimaliseerd met op lange termijn waarschijnlijk minder (cardiovasculaire) complicaties. In Leiden wordt metreleptin reeds een aantal jaren off label gebruikt bij 9 Nederlandse (4 gegeneraliseerde lipodystrofie) patiënten. In deze individuele gevallen is het middel reddend, zo kan het wit serum (hoge triglyceridenwaarden) normaliseren. Het veld zou bij deze patiënten graag de therapie voortzetten.
Duration of treatment continuous
Additional comments Levenslang, indien effectief.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 17

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References uptodate.com
Additional comments Incidentie volgens up to date 1 op 1 miljoen geboorten.

Expected cost per patient per year

Cost 500,000.00
Additional comments Meerkosten; hogere prijs dan huidige behandelopties. Bij 20 gebruikers en gelijke prijs als in de VS ($600.000 per patiënt per jaar, ongeveer €500.000) dan komt dat neer op €12 miljoen per jaar. Hiermee verwaarlozen we de mogelijke uitsparing van conventionele medicamenteuze middelen.

Potential total cost per year

Total cost

8,500,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use Yes
Indications off label use Partiële lipodystrofie
Additional comments Partiële lipodystrofie: werking wat minder uitgesproken. Beperking door de volgende eisen te stellen: genetisch bewezen, leptine defiënte populatie, metabole dysregulatie die niet conventioneel gecorrigeerd kan worden en daarnaast duidelijke stopcriteria bij onvoldoende effect. Momenteel in Leiden 5 patiënten met partiële lipodystrofie hiermee onder behandeling. Verwachting dat er ongeveer per academisch centrum 5-10 patiënten met partiële lipodystrofie bekend zijn. Zeker niet elke patiënt met partiële lipodystrofie heeft overigens metabole dysregulatie. Door eisen te stellen dat het genetisch bewezen moet zijn en dat er een laag leptine aanwezig is, verwachten we dat het aantal gebruikers in deze groep (partiële lipodystrofie) niet boven de 15 komt de komende 2 jaar. Bij mensen met leptine resistentie (overgewicht) heeft het geen meerwaarde.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Partiële lipodystrofie
Additional comments Partiële lipodystrofie: werking wat minder uitgesproken. Beperking door de volgende eisen te stellen: genetisch bewezen, leptine defiënte populatie, metabole dysregulatie die niet conventioneel gecorrigeerd kan worden en daarnaast duidelijke stopcriteria bij onvoldoende effect. Momenteel in Leiden 5 patiënten met partiële lipodystrofie hiermee onder behandeling. Verwachting dat er ongeveer per academisch centrum 5-10 patiënten met partiële lipodystrofie bekend zijn. Zeker niet elke patiënt met partiële lipodystrofie heeft overigens metabole dysregulatie. Door eisen te stellen dat het genetisch bewezen moet zijn en dat er een laag leptine aanwezig is, verwachten we dat het aantal gebruikers in deze groep (partiële lipodystrofie) niet boven de 15 komt de komende 2 jaar. Bij mensen met leptine resistentie (overgewicht) heeft het geen meerwaarde.

Other information

There is currently no futher information available.