Metreleptin

Stofnaam
Metreleptin
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Myalepta is indicated as an adjunct to diet as a replacement therapy to treat the complications of leptin deficiency in lipodystrophy (LD) patients with confirmed congenital generalised LD (Berardinelli-Seip syndrome) or acquired generalised LD (Lawrence syndrome) in adults and children 2 years of age and above and patients with confirmed familial partial LD or acquired partial LD (Barraquer-Simons syndrome), in adults and children 12 years of age and above for whom standard treatments have failed to achieve adequate metabolic control.

1. Product

Merknaam
Myalepta
Fabrikant
Novelion
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum
Academische centra / LUMC

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Datum indiening
Februari 2017
Verwachte registratie
Juli 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP opinie mei 2018.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Behandelen diabetes en hyperlipidemie met standaardmiddelen; middelen die triglyceriden verlagen en diabetes mellitus medicatie. In geselecteerde gevallen schieten de huidige behandelopties duidelijk tekort.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Metreleptine is vergelijkbaar met het menselijke hormoon leptine. Bij gegeneraliseerde lipodystrofie bestaat er leptine defiëntie met metabole dysregulatie als gevolg, diabetes mellitus en hypertriglyceridemie. Hierdoor is er bij deze patiëntengroep een duidelijk verhoogd cardiovasculair riscio. De meerwaarde zit erin dat mensen die metabool niet te corrigeren zijn met conventionele therapie met dit middel kunnen worden geoptimaliseerd met op lange termijn waarschijnlijk minder (cardiovasculaire) complicaties. In Leiden wordt metreleptin reeds een aantal jaren off label gebruikt bij 9 Nederlandse (4 gegeneraliseerde lipodystrofie) patiënten. In deze individuele gevallen is het middel reddend, zo kan het wit serum (hoge triglyceridenwaarden) normaliseren. Het veld zou bij deze patiënten graag de therapie voortzetten.
Behandelduur
doorlopend
Aanvullende opmerkingen
Levenslang, indien effectief.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 17

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
uptodate.com
Aanvullende opmerkingen
Incidentie volgens up to date 1 op 1 miljoen geboorten.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
500.000
Aanvullende opmerkingen
Meerkosten; hogere prijs dan huidige behandelopties. Bij 20 gebruikers en gelijke prijs als in de VS ($600.000 per patiënt per jaar, ongeveer €500.000) dan komt dat neer op €12 miljoen per jaar. Hiermee verwaarlozen we de mogelijke uitsparing van conventionele medicamenteuze middelen.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

8.500.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Ja
Indicaties off-label gebruik
Partiële lipodystrofie
Aanvullende opmerkingen
Partiële lipodystrofie: werking wat minder uitgesproken. Beperking door de volgende eisen te stellen: genetisch bewezen, leptine defiënte populatie, metabole dysregulatie die niet conventioneel gecorrigeerd kan worden en daarnaast duidelijke stopcriteria bij onvoldoende effect. Momenteel in Leiden 5 patiënten met partiële lipodystrofie hiermee onder behandeling. Verwachting dat er ongeveer per academisch centrum 5-10 patiënten met partiële lipodystrofie bekend zijn. Zeker niet elke patiënt met partiële lipodystrofie heeft overigens metabole dysregulatie. Door eisen te stellen dat het genetisch bewezen moet zijn en dat er een laag leptine aanwezig is, verwachten we dat het aantal gebruikers in deze groep (partiële lipodystrofie) niet boven de 15 komt de komende 2 jaar. Bij mensen met leptine resistentie (overgewicht) heeft het geen meerwaarde.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Partiële lipodystrofie
Aanvullende opmerkingen
Partiële lipodystrofie: werking wat minder uitgesproken. Beperking door de volgende eisen te stellen: genetisch bewezen, leptine defiënte populatie, metabole dysregulatie die niet conventioneel gecorrigeerd kan worden en daarnaast duidelijke stopcriteria bij onvoldoende effect. Momenteel in Leiden 5 patiënten met partiële lipodystrofie hiermee onder behandeling. Verwachting dat er ongeveer per academisch centrum 5-10 patiënten met partiële lipodystrofie bekend zijn. Zeker niet elke patiënt met partiële lipodystrofie heeft overigens metabole dysregulatie. Door eisen te stellen dat het genetisch bewezen moet zijn en dat er een laag leptine aanwezig is, verwachten we dat het aantal gebruikers in deze groep (partiële lipodystrofie) niet boven de 15 komt de komende 2 jaar. Bij mensen met leptine resistentie (overgewicht) heeft het geen meerwaarde.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven