Mitapivat Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Pyrukynd is indicated in adults for the treatment of anaemia associated with transfusion-dependent and non-transfusion-dependent alpha- or beta-thalassaemia Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 11.280.000,00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Mitapivat Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Pyrukynd is indicated in adults for the treatment of anaemia associated with transfusion-dependent and non-transfusion-dependent alpha- or beta-thalassaemia Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Pyrukynd Fabrikant Agios Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2024 Verwachte registratie December 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in oktober 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties TDT: Bloedtransfusies, ijzerchelatie en luspatercept. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het werkt bij sommige thalassemie patiënten. Er is dan ook meerwaarde omdat de transfusieburden bij deze patiënten verminderd. Er zijn recent resultaten gepubliceerd van de fase 3 trial van NTD (non-transfusion-dependent) alfa en beta thalassemie patiënten ouder dan 18 jaar. Hierbij werd het klinische eindpunt, een Hb stijging na 24 weken behandeling ten opzichte van baseline van >1.0 g/l, bereikt bij 42% van de behandelde patiënten versus 2% in de placebo groep. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 100mg Bronnen NCT04770753 (ENERGIZE); NCT04770779 (ENERGIZE-T); ENERGIZE trial, Taher A et al, Lancet 2025: 5 (406): 33-42 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 40 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie (1) Aanvullende opmerkingen Er zijn mogelijk rond de 100 transfusie-afhankelijke alfa- of bèta-thalassemie patiënten (TDT) en 100 niet-transfusie-afhankelijke alfa- of bèta-thalassemie patiënten (NTDT), het exacte aantal is niet bekend. Een ruwe inschatting is dat er in beide groepen 20 patiënten in aanmerking komen. In totaal dus 40 patiënten (TDT en NTDT samen) die langdurig mitapivat zullen ontvangen (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 282.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GoodRX Aanvullende opmerkingen Een 28 daags voorraad van 5mg per tablet is in de Verenigde Staten $25.664.97. Jaarlijks zullen deze kosten neerkomen op $307,906 per patiënt per jaar. Omgerekend kost het €282.000 per patiënt per jaar. Mogelijk zullen de kosten in Nederland lager uitvallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 11.280.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen