Molgramostim Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Treatment of pulmonary alveolar proteinosis in adults. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 30.000.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Molgramostim Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Uitgebreide indicatie Treatment of pulmonary alveolar proteinosis in adults. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Molgradex Fabrikant Savara Portfoliohouder Werkingsmechanisme Groeifactor Toedieningsweg Inhalatie Toedieningsvorm Vernevelvloeistof Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Recombinant human granulocyte macrophage colony stimulating factor (GM-CSF). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2026 Verwachte registratie April 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Longspoeling met GM-CSF Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De IMPALA studie heeft zijn primaire eindpunten niet gehaald. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 300 µg Bronnen NCT04544293 (IMPALA-2) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Huisman et al. Ned Tijdschr Geneeskd. 2008;152:1450-4 Aanvullende opmerkingen De incidentie wordt geschat op 0,36-0,49 gevallen per miljoen inwoners per jaar (6 tot 8 patiënten in Nederland). De prevalentie op 3,7-6,2 per miljoen inwoners (63 tot 105 patiënten in Nederland). Maximaal zullen hier dus ongeveer 100 patiënten voor in aanmerking kunnen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 100.000,00 - 500.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Op basis van dosering en vergelijkbare GM‑CSF‑biologicals is een verwachte prijs in de orde van €100.000–€500.000 per patiënt per jaar Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 30.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Nontuberculous Mycobacterium Infections Bronnen Clinicaltrials.gov; Savara pipeline Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen