Extended indication Treatment of anemic or thrombocytopenic patients with primary Myelofibrosis (MF), Post-polycythemia
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Momelotinib
Domain Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Myeloproliferative disorders
Extended indication Treatment of anemic or thrombocytopenic patients with primary Myelofibrosis (MF), Post-polycythemia Vera MF, or Post-essential Thrombocythemia MF.
Manufacturer Sierra Oncology
Mechanism of action JAK tyrosine kinase inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Fabrikant: Sierra Oncology. Orally bioavailable small-molecule inhibitor of Janus kinases 1 and 2 (JAK1/2)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP No
Submission date 2022
Expected Registration 2023
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials
Additional comments Primary completion date Momentum trial: December 2021. Sierra Oncology announces intention to submit NDA to the US FDA for Myelofibrosis in second half of 2022.

Therapeutic value

Current treatment options Ruxolitinib, hydroxy-urea, (toekomst: Fedratinib)
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Op dit moment zijn ruxolitinib en fedratinib (binnenkort vergoed) al beschikbaar als JAK-remmers. Het is de vraag of momelotinib een toevoeging zal zijn. Er zijn data dat momelotinib effect zou hebben op de transfusiebehoeftige MF patiënt, maar de vraag is of dat echt zo is. In de plaatsbepaling van fedratinib in de 1e lijn zagen experts al geen voordeel boven ruxolitinib.
Frequency of administration 1 times a day
References NCT04173494, NCT02101268

Expected patient volume per year

Patient volume

31 - 124

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References NKR 2018;
Additional comments 166 diagnoses in 2018. De verwachting is dat de indicatie ook post ruxolitinib behandeling bevat. Van de 166 nieuw gediagnosticeerde patiënten zal uiteindelijk ongeveer 75% (124 patiënten) behandeld worden met ruxolitinib. Enkele patiënten ontvangen geen behandeling. Indien enkel patiënten behandeld worden die niet reageren op ruxolitinib zal het patiëntvolume uitkomen op maximaal 25%. Dit is afhankelijk van het uiteindelijke label.

Expected cost per patient per year

References Medicijnkosten.nl en Gipdatabank.nl
Additional comments De kosten van ruxolitinib betreffen gemiddeld genomen bij de behandeling van myelofibrose zo'n €30.000 per patiënt per jaar. De verwachting is dat dit middel in dezelfde range geprijsd zal worden.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

References Adis Insight
Additional comments Fase 3 studies op de volgende indicatiegebieden: Essential thrombocythaemia; Myelofibrosis; Myeloproliferative disorders; Pancreatic cancer; Polycythaemia vera.

Other information

There is currently no futher information available.