Mozafancogene autotemcel Geneesmiddel 08 december 2020 Uitgebreide indicatie Mozafancogene autotemcel monotherapy for treatment of subtype A Fanconi's anaemia in children. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Mozafancogene autotemcel Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Mozafancogene autotemcel monotherapy for treatment of subtype A Fanconi's anaemia in children. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fanskya Fabrikant Rocket Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Hematopoietic gen therapy consisting of autologous CD34+ enriched cells transduced with a lentiviral vector carrying the FANCA gene in subjects with FA-A. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum Maart 2024 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen RP-L102 is staat op de lijst van Priority Medicines van de EMA sinds december 2019. De fabrikant heeft de registratieaanvraag in augustus 2025 teruggetrokken. Therapeutische waarde Huidige behandelopties De behandeling van Fanconi anemie bestaat op dit moment uit het verminderen van de symptomen en kenmerken van de ziekte. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het geneesmiddel kan mogelijk meerwaarde hebben voor een zeer klein aantal patiënten zonder donoroptie. In de FANCOLENE-1 trial ongoing fase 1 en 2 trial werden 8 patiënten met Fanconi behandeld met verschillende doseringen. In de drie patiënten met de hoogste dosis werd het beenmerg falen gecorrigeerd in 2/3. De resultaten zijn nog preliminair, maar wel veelbelovend. Verdere resultaten dienen afgewacht te worden om een uitspraak over de therapeutische waarde te doen. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04069533; NCT04248439 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 0 - 2 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen erfelijkheid.nl; Orpha.net; https://vsop.nl/media/magazine/huisartsenbrochure-fanconi-anemie/files/assets/common/downloads/publication.pdf Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland 30 families bekend waarbij deze ziekte voorkomt. De prevalentie wereldwijd wordt op 1 tot 9 op de 1.000.000 geschat. Dit zou voor Nederland betekenen dat 17 tot 153 patiënten mogelijk in aanmerking komen. In 2016 heeft de VSOP in een publicatie aangegeven dat er zo'n 75 levende patiënten met Fanconi bekend zijn in Nederland. Kan mogelijk meerwaarde hebben voor zeer weinig patiënten zonder donor optie. In Nederland is dat zeer uitzonderlijk, inschatting: 0 tot 2 patiënten per 10 jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen De prijs zal waarschijnlijk vergelijkbaar zijn met eerdere gentherapieën die op de markt gebracht zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen