Mycofenolaatmofetil Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include paediatric patients (1 to 18 years of age) for hepatic and cardiac transplants and to extend the indication for renal transplants. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten € 90.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Mycofenolaatmofetil Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Extension of indication to include paediatric patients (1 to 18 years of age) for hepatic and cardiac transplants and to extend the indication for renal transplants. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Cellcept Fabrikant Roche Portfoliohouder Roche Werkingsmechanisme Immunosuppressie Toedieningsweg Niet gespecificeerd of meervoudig Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Zowel intraveneus als oraal beschikbaar. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2023 Verwachte registratie Januari 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Vergoed uit het basispakket Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Tacrolimus met mycofenolaatmofetil en prednison (off-label. Tacrolimus + azathioprine + prednison of tacrolimus + everolimus + prednison). Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Op dit moment is de combinatie van tacrolimus met mycofenolaatmofetil (en prednison) al de standaardbehandeling (waarbij MMF off-label wordt gegeven). Een alternatief is de combinatie tacrolimus + azathioprine + prednison, of tacrolimus + everolimus + prednison. Voor de eerste combinatie is dat inferieur aan de combinatie met MMF (aangezien er meer rejecties zijn), voor de combinatie met everolimus is dat therapeutisch gelijkwaardig. Bij niertransplantaties is de tacrolimus + MMF + prednison het meest gangbaar en dat zal vermoedelijk nog vele jaren zo blijven. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Maximaal 2gr, afhankelijk van gewicht. Bronnen CPT, Approval of Mycophenolate Mofetil for Prophylaxis of Organ Rejection in Pediatric Recipients of Heart or Liver Transplants: A Regulatory Perspective Amer Al-Khouja1, Nadia Chaudh. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1: Nederlandse Transplantatie Stichting. 2024; 2: Expertopinie; Aanvullende opmerkingen In 2023 stonden in Nederland 69 patiënten tussen de 0 en de 15 jaar op de wachtlijst voor een hart-, nier- of levertransplantatie (1). Het gaat jaarlijks om beperkte aantallen. Voor een harttransplantatie komen er jaarlijks ongeveer vijf kinderen per jaar in aanmerking en bij levertransplantatie ongeveer 20 kinderen per jaar (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 300,00 - 1.500,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl; FK Aanvullende opmerkingen Een behandeling mycofenolaatmofetil (maximaal 2gr voor kind bij niertransplantatie) zal tussen de €1 en €4 per dag kosten. In een jaar komt dat op maximaal €1.460 per patiënt. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 90.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen