Nipocalimab Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Add-on to standard therapy for the treatment of generalised Myasthenia Gravis (gMG) in adult and adolescent patients aged 12 years of age and older who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody positive. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Nipocalimab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Add-on to standard therapy for the treatment of generalised Myasthenia Gravis (gMG) in adult and adolescent patients aged 12 years of age and older who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody positive. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Imaavy Fabrikant Janssen Portfoliohouder Janssen Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Nipocalimab is a volledig humaan IgG1 mAb welke IgG binding aan de endogene neonatale Fc receptor (FcRn) voorkomt. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum September 2024 Verwachte registratie December 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Afgewezen Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in september 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Verwachting is dat nipocalimab ingezet zal worden bij refractaire MG. Voor patiënten met refractaire MG zijn meerdere geneesmiddelen beschikbaar, zoals de complementremmers eculizumab en ravulizumab, en remmers van de neonatale Fc-receptor (FcRn), zoals efgartigimod alfa. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De uitkomsten komen overeen met de uitkomsten van de FcRn-blokkers die bij refractaire gMG worden ingezet. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening Startdosering 30mg/kg op dag 1. Onderhoudsdosering 15mg/kg Q2W Bronnen NCT04951622 (Vivacity-MG3); Antozzi et al. Lancet Neurol. 2025. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 0 - 7 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Voor patiënten met refractaire MG zijn meerdere geneesmiddelen beschikbaar, zoals de complementremmers eculizumab, ravulizumab en zilucoplan, en remmers van de neonatale Fc-receptor (FcRn), zoals efgartigimod alfa en straks ook rozanolixizumab en nipocalimab. Het Zorginstituut schatte in mei 2024 in dat 19 refractaire gMG patiënten per jaar met efgartigimod zullen worden behandeld in jaar 3 na opname in het pakket. Dit volume zal gedeeld worden met nipocalimab en rozanolixizumab . Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Gelijkwaardig aan de prijs van FcRn-blokkers die bij refractaire gMG worden ingezet. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen nipocalimab wordt onder andere onderzocht in warm autoimmune hemolytic anemia en Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy. Bronnen clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen