Nitisinone

Stofnaam
Nitisinone
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan
IndicatieuitbreidingIND
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Alkaptonuria (AKU)

1. Product

Merknaam
Orfadin
Fabrikant
Sobi
Werkingsmechanisme
Enzymremmer
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Homogentisic acid lowering drug via enzyme inhibition.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
Februari 2020
Verwachte registratie
Februari 2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Dieet, levensstijl.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Verbetering op een composite klinisch eindpunt. Geen effect op depressie. De vraag blijft wel of ernstige artrose nog optreedt op latere leeftijd.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
10 mg
Bronnen
NCT01916382; Ranganath et al. Mol Genet Metab. 2018 Jul 24. pii: S1096-7192(18)30177-X
Aanvullende opmerkingen
Studie geeft een dagelijkse dosis van 2 mg aan, de fabrikant geeft een mogelijke dagelijkse dosis aan van 10 mg.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

60

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Stofwisselingsziekten.nl; expertopinie
Aanvullende opmerkingen
Wereldwijd komt alkaptonurie voor bij 1:250.000 tot 1.000.000 mensen. In Nederland ongeveer 60 patiënten.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
19.000
Bronnen
Fabrikant; G-standaard
Aanvullende opmerkingen
Voor de berekening is uitgegaan van de huidige AIP van de 10 mg capsules (momenteel €5,19 per mg), en de onderzochte dosering van 10 mg. Daarmee komen de kosten op ongeveer €19.000 per patiënt per jaar. Mogelijk is een dosering van 2 mg per dag goedkoper.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.140.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Bronnen
Momenteel wordt nitisinone voor deze indicatie off-label voorgeschreven. Na registratie zal dat niet meer mogelijk zijn.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.