Nomlabofusp Geneesmiddel 04 juni 2026 Uitgebreide indicatie Nomlabofusp monotherapy for treatment of Friedreichʼs ataxia in adults and elderly with homozygous guanine-adenine-adenine repeat expansions Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Nomlabofusp Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Nomlabofusp monotherapy for treatment of Friedreichʼs ataxia in adults and elderly with homozygous guanine-adenine-adenine repeat expansions Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Larimar Portfoliohouder Larimar Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: recombinant fusie-eiwit dat humaan frataxine aflevert Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2026 Verwachte registratie Juni 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties geen Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Wegens het werkingsmechanisme, gericht op de verhoging van frataxinelevels, is dit een interessant middel. De fase twee data laten een afwijking zien aan het natuurlijke beloop. Het is mogelijk een kansrijk middel, maar op het moment is het nog te vroeg om een uitspraak te doen over de therapeutische waarde. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05579691; Expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 160 - 320 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten.nl (1); Expertisecentrum voor Parkinson en Bewegingsstoornissen (2); Gunther et al. Neurol Ther. 2025 (3) Aanvullende opmerkingen Friedreichataxie (FRDA) komt voor bij een op de 50.000 mensen (1). Het Expertisecentrum voor Parkinson en Bewegingsstoornissen geeft aan uit te gaan van 160 tot 320 patiënten in Nederland (2). Het overgrote deel (96%) van de FRDA-patiënten vertoont homozygote guanine-adenine-adenine-herhalingsuitbreidingen (3). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen