Nusinersen Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Nusinersen monotherapy for treatment of 5q Spinal muscular atrophy in newborns, infants, toddlers, children, adolescents and adults administered at a higher dose Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Nusinersen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie SMA Uitgebreide indicatie Nusinersen monotherapy for treatment of 5q Spinal muscular atrophy in newborns, infants, toddlers, children, adolescents and adults administered at a higher dose Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Spinraza Fabrikant Biogen Portfoliohouder Biogen Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Intrathecaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Expertisecentrum UMC Utrecht Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2025 Verwachte registratie Februari 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Zolgensma, Evrysdi, Spinraza Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing The higher dose cohort showed statistically significant improvement over the matched sham comparator on the primary endpoint of change in CHOP-INTEND from baseline to six months (least squares mean difference: 26.19; p<0.0001). Results favored the higher dose regimen relative to sham across secondary endpoints and trended in favor of the higher dose regimen over the currently approved 12mg regimen on key biomarker and efficacy measures. The higher dose regimen was generally well tolerated, with reported adverse events generally consistent with SMA and the known safety profile of nusinersen. The percentage of serious adverse events was lower in the higher dose regimen (60%) as compared to the 12 mg group (72%(. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 maanden Dosis per toediening 28 mg Bronnen 1. https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-announces-positive-topline-results-study-higher-dose 2. ClinicalTrials.gov. Study of Nusinersen (BIIB058) in Participants With Spinal Muscular Atrophy (DEVOTE). NCT04089566. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04089566 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Nusinersen monotherapy for treatment of 5q Spinal muscular atrophy in newborns, infants, toddlers, children, adolescents and adults administered at a higher dose Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen