Obinutuzumab Medicine 04 juni 2026 Extended indication Childhood onset Idiopathic Nephrotic Syndrome (INS). Therapeutic value Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Obinutuzumab Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other chronic immune diseases Extended indication Childhood onset Idiopathic Nephrotic Syndrome (INS). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Gazyvaro Manufacturer Roche Portfolio holder Roche Mechanism of action Other Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Werkingsmechanisme: gehumaniseerd sterk werkend anti-CD20 monoclonaal antilichaam. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date 2026 Expected Registration June 2027 Orphan drug No Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Volgens KDIGO zijn er veel alternatieven, waarbij oraal cyclofosfamide en levamisol eerstelijns steroïde sparende behandelingen zijn bij steroïde gevoelig nefrotisch syndroom en als tweedelijns alternatief MMF, Rituximab of cyclosporine. Bij steroïde resistent nefrotisch syndroom als eerste keuze cyclosporine of tacrolimus. Therapeutic value Substantiation In de nog lopende open label fase 3 RCT INShore in 85 kinderen en jong volwassenen (2 tot 25 jaar) met frequent relapsing of steroïd-afhankelijke idiopathisch syndroom wordt obinutuzumab vergeleken met MMF. Studie inclusie gestart begin 2023 en gestopt in september 2025. Resultaten verwacht in september 2026. Verder zijn er alleen retrospectieve data van effectiviteit van obinutuzab in kinderen met antistoffen tegen rituximab, waarbij na obinituzumab na 2 jaar 75% van de patiënten met hoge titer anti-rituximab antistoffen nog vrij was van relapse (en 46% in patiënten met lage titer antistoffen) In 2025 is nog een andere RCT gestart in Frankrijk (OBIRINS) waarin eenmalige gift van obinituzumab vergeleken zal worden met eenmalig rituximab met optreden van relapse na een jaar als primaire eindpunt. Beoogde inclusie van 88 patiënten (42 patiënten in iedere groep) Duration of treatment Maximal 1 year / years Frequency of administration 4 times a year Dosage per administration 1000 mg References Deze indicatie wordt onderzocht in INShore (https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05627557) Parmentier. Obinutuzumab as a therapeutic option for SDNS children resistant to rituximab with anti-RTX antibodies. Pediatr Nephrol. 2025 november 14 Dossier C. Obinutuzumab versus Rituximab to maintain remission in children with steroid-dependent and frequently relapsing nephrotic syndrome: the OBIRINS study protocol, a double-blind randomised controlled trial. BMJ Open. 2025;5:e111980. Additional remarks In de studie ontvingen deze patiënten totaal vier doseringen van 1.000mg obinutuzumab binnen een jaar (niet in opvolgende jaren). Of 20mg/kg voor patiënten die minder dan 45kg wegen. Expected patient volume per year Patient volume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Expected cost per patient per year Cost € 8.500,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. References Fabrikant Additional remarks Gemiddelde prijs per 1 flacon Gazyvaro, 40ml concentraat voor oplossing voor infusie 25mg/ml is €2.114,38 exclusief btw. Dit betekent dat de kosten per patiënt eenmalig € 8.457,52 (4x €2.114,38) zullen bedragen Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions SLE References https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04963296 Additional remarks Other information Additional remarks