Extended indication Treatment of progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) in patients aged 6 months or older.
Therapeutic value Possible added value
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Odevixibat
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Liver diseases
Extended indication Treatment of progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) in patients aged 6 months or older.
Manufacturer Albireo
Mechanism of action Other
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Sodium-bile acid cotransporter-inhibitor. A4250 blokkeert galzuurresorptie in darm en onderbreekt de enterohepatische kringloop.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date November 2020
Expected Registration July 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional comments Positieve CHMP-opinie in mei 2021.

Therapeutic value

Current treatment options Ursodeoxycholzuur (UDCA) -therapie moet bij alle patiënten worden gestart om leverschade te voorkomen. Bij sommige PFIC1- of PFIC2-patiënten kan galafleiding ook de pruritus verlichten en de progressie van de ziekte vertragen. De meeste PFIC-patiënten zijn uiteindelijk echter kandidaten voor levertransplantatie. Monitoring van hepatocellulair carcinoom, vooral bij PFIC2-patiënten, moet vanaf het eerste levensjaar worden aangeboden.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation De PEDFIC 1 fase 3 studie was statistisch significant op het verlagen galzuren en het ontstaan van jeuk.
References www.orpha.net; PEDFIC 1;
Additional comments 200 µg, 400 µg, 600 µg and 1200 µg capsules.

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References www.orpha.net, CBS
Additional comments Er worden per jaar 1/50.000 - 1/100.000 kinderen geboren met deze aandoening. In 2017 zijn er 169.836 kinderen geboren in Nederland (CBS), dit zou gaan om 1-4 personen. Er zijn op dit moment waarschijnlijk 10 tot 20 personen in Nederland die per jaar in aanmerking zullen komen voor dit geneesmiddel.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References clinicaltrials.gov
Additional comments Er zijn geen fase 2-3 studies op andere indicatiegebieden op dit moment.

Other information

There is currently no futher information available.