Olezarsen Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Olezarsen monotherapy for add-on treatment of severe hypertriglyceridemia in adults and elderly. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 112.000.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Olezarsen Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie Olezarsen monotherapy for add-on treatment of severe hypertriglyceridemia in adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Sobi Portfoliohouder Sobi Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Olezarsen is een antisense oligonucleotide, geconjugeerd met N-acetylgalactosamine (GalNAc), dat is ontworpen om de productie van door APOC3 gecodeerd apolipoproteine C-III-eiwit te remmen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2026 Verwachte registratie Februari 2027 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht registratie in Q1 2027. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Statinen (atorvastatin, pitavastatin, rosuvastatin). Adjunctbehandeling: omega-3 meervoudig onverzadigde vetzuren (icosapent-ethyl); fibraten (bezafibraat, fenofibraat). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Olezarsen biedt duidelijke therapeutische voordelen bij ernstige hypertriglyceridemie, vooral voor patiënten die onvoldoende reageren op dieet, fibraten, omega-3 of statines. Het middel verlaagt triglyceriden met 60 tot 70%, vermindert het risico op acute pancreatitis en verbetert andere lipidenwaarden. Hoewel triglyceriden een voorspeller zijn van hart- en vaatziekten, is nog niet aangetoond dat verlaging hiervan via olezarsen de cardiovasculaire uitkomsten verbetert; hiervoor zijn nog aanvullende onderzoeken nodig. De belangrijkste meerwaarde ligt dus bij het voorkomen van pancreatitis en de behandeling van refractaire, ernstige hypertriglyceridemie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening Bronnen NCT05079919 (CORE); NCT05552326 (CORE2); NCT05681351; Expertopinie. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 2.800 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Baass et al. Cardiometabolic Health. 2024 (1); Expertopinie (2). Aanvullende opmerkingen De Deense incidentie van ernstige hypertriglyceridemie (TG ≥886mg/dL) is 390 per miljoen (1). In Nederland komt dit neer op ongeveer 7.000 nieuwe gevallen per jaar. Veel patiënten kunnen worden behandeld met dieet of bestaande therapieën (fibraten, omega-3). Omdat olezarsen alleen geregistreerd is voor volwassen patiënten (niet-zwangere) en er contra-indicaties zijn, zoals leverfunctiestoornissen en mogelijke trombopenie, wordt het effectieve behandelbare aantal patiënten geschat op ongeveer 40% van de 7.000 (n=2.800) (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 40.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.fiercepharma.com/pharma/ionis-slashes-tryngolzas-price-tag-down-ahead-anticipated-expansion-wider-shtg-market Aanvullende opmerkingen De fabrikant heeft de prijs van Tryngolza (olezarsen) met ongeveer 93% verlaagd, vooruitlopend op een verwachte uitbreiding van de indicatie naar een grotere patiëntengroep met ernstige hypertriglyceridemie. Oorspronkelijk werd het geneesmiddel geïntroduceerd voor de zeldzame aandoening familiaire chylomicronemie (FCS) met een jaarlijkse prijs van ongeveer $595.000. In aanloop naar de bredere toepassing heeft het bedrijf de prijs aangepast naar ongeveer $40.000 per jaar Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 112.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen