Omaveloxolon Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Skyclarys is indicated for the treatment of Friedreich’s ataxia in adults and adolescents aged 16 years and older. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 116.620.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Omaveloxolon Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Skyclarys is indicated for the treatment of Friedreich’s ataxia in adults and adolescents aged 16 years and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Skyclarys Fabrikant Biogen Portfoliohouder Biogen Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Nrf2 activator Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum December 2022 Verwachte registratie Februari 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Advies Zorginstituut Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om omaveloxolon (Skyclarys®) niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering, tenzij de vraagprijs fors daalt. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Revalidatie, geen echte behandeloptie. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is op dit moment nog geen directe behandeling mogelijk. De fase 2 studie is gepubliceerd in 2021 (1). Omaveloxolone verbeterde significant de neurologische functies vergeleken met placebo en was veilig. Recent is er ook een extensie-studie gepubliceerd. Deze resultaten bevestigen de positieve resultaten uit de MOXIe fase 2 en laten een voordeel zien van omaveloxolone behandeling gemeten in mFARS. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 2,5 tot 300mg Bronnen NCT02255435; Ann Neurol. 2021 Feb;89(2):212-225 (1); Mov Disord. 2023 Feb;38(2):313-320 Efficacy of Omaveloxolone in Friedreich's Ataxia; Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 340 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten.nl (1) Nederlandse FA experts en DNA laboratoria Nederland (2). Aanvullende opmerkingen Friedreich's ataxia komt voor bij 1 op de 50.000 mensen (1). Voor Nederland zou dit dan gaan om 340 mogelijke patiënten. De fabrikant geeft aan dat robuuste gegevens over de epidemiologie van FA in Nederland ontbreken. En heeft de epidemiologie derhalve gevalideerd met Nederlandse FA experts en Nederlandse DNA laboratoria waar genetische FA diagnostiek plaatsvindt en verwacht daardoor zelf niet meer dan 160 patiënten (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 343.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen McKenzie H. FDA approves first therapy for Friedreich’s ataxia (updated). BioSpace. 1 March 2023. Accessed 9 March 2023. https://www.biospace.com/article/fda-approvesfirst-therapy-for-friedreich-s-ataxia/. Aanvullende opmerkingen De prijs in de Verenigde Staten is $32,477 voor 90 capsules. De prijs per patiënt per jaar wordt $370.000. De exacte prijs in Nederland is nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 116.620.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Mitochondrial disorders; Ocular inflammation; Ocular pain; Malignant melanoma Bronnen Adis insight Aanvullende opmerkingen Huidige studies bevinden zich in fase 2. Overige informatie Aanvullende opmerkingen