Omaveloxolon Medicine 07 December 2022 Extended indication Skyclarys is indicated for the treatment of Friedreich’s ataxia in adults and adolescents aged 16 years and older. Therapeutic value Possible added value Total cost € 116,620,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Omaveloxolon Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Muscular diseases other Extended indication Skyclarys is indicated for the treatment of Friedreich’s ataxia in adults and adolescents aged 16 years and older. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Skyclarys Manufacturer Biogen Portfolio holder Biogen Mechanism of action Other Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Nrf2 activator Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date December 2022 Expected Registration February 2024 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Advice Healthcare Institute Medicine sluice Additional remarks Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om omaveloxolon (Skyclarys®) niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering, tenzij de vraagprijs fors daalt. Therapeutic value Current treatment options Revalidatie, geen echte behandeloptie. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er is op dit moment nog geen directe behandeling mogelijk. De fase 2 studie is gepubliceerd in 2021 (1). Omaveloxolone verbeterde significant de neurologische functies vergeleken met placebo en was veilig. Recent is er ook een extensie-studie gepubliceerd. Deze resultaten bevestigen de positieve resultaten uit de MOXIe fase 2 en laten een voordeel zien van omaveloxolone behandeling gemeten in mFARS. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 2,5 tot 300mg References NCT02255435; Ann Neurol. 2021 Feb;89(2):212-225 (1); Mov Disord. 2023 Feb;38(2):313-320 Efficacy of Omaveloxolone in Friedreich's Ataxia; Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 340 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Spierziekten.nl (1) Nederlandse FA experts en DNA laboratoria Nederland (2). Additional remarks Friedreich's ataxia komt voor bij 1 op de 50.000 mensen (1). Voor Nederland zou dit dan gaan om 340 mogelijke patiënten. De fabrikant geeft aan dat robuuste gegevens over de epidemiologie van FA in Nederland ontbreken. En heeft de epidemiologie derhalve gevalideerd met Nederlandse FA experts en Nederlandse DNA laboratoria waar genetische FA diagnostiek plaatsvindt en verwacht daardoor zelf niet meer dan 160 patiënten (2). Expected cost per patient per year Cost € 343,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References McKenzie H. FDA approves first therapy for Friedreich’s ataxia (updated). BioSpace. 1 March 2023. Accessed 9 March 2023. https://www.biospace.com/article/fda-approvesfirst-therapy-for-friedreich-s-ataxia/. Additional remarks De prijs in de Verenigde Staten is $32,477 voor 90 capsules. De prijs per patiënt per jaar wordt $370.000. De exacte prijs in Nederland is nog niet bekend. Potential total cost per year Total cost € 116,620,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Mitochondrial disorders; Ocular inflammation; Ocular pain; Malignant melanoma References Adis insight Additional remarks Huidige studies bevinden zich in fase 2. Other information Additional remarks