Expand all sections

Patisiran

Onpattro

Extended indication Onpattro is indicated for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR amyl
Therapeutic value No judgement
Total cost 7,200,000.00
Registration phase Registered and reimbursed

Product

Active substance Patisiran
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Neurological disorders other
Extended indication Onpattro is indicated for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR amyloidosis) in adult patients with stage 1 or stage 2 polyneuropathy.
Proprietary name Onpattro
Manufacturer Alnylam
Mechanism of action Antisense oligonucleotide
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise UMCG
Additional remarks Werkingsmechanisme: siRNA gericht tegen transthyretine.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Submission date February 2018
Expected Registration August 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Registered and reimbursed
Additional remarks Positieve opinie CHMP juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018.

Therapeutic value

Current treatment options Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met inotersen.
Therapeutic value No judgement
Substantiation De werkgroep verwacht dat inotersen en patisiran meerwaarde zullen hebben ten opzichte van tafamidis en diflunisal, omdat de ziekte vrijwel tot stilstand lijkt te komen en tafamidis (en diflunisal) de achteruitgang alleen maar vertraagt. Inotersen lijkt iets minder effectief en meer bijwerkingen te hebben (o.a. trombopenie) in vergelijking met patisiran. Patisiran lijkt misschien zelfs het beeld niet alleen te stabiliseren, maar te verbeteren voor de polyneuropathie en misschien ook voor de cardiomyopathie (voor velen de uiteindelijke doodsoorzaak nu). Inotersen kan weer makkelijker toegediend worden (eens per week subcutaan) dan patisiran (eens per drie weken intraveneus met als premedicatie dexamethason en anti H1 en H2 antagonisten).
Frequency of administration 1 times every 3 weeks

Expected patient volume per year

Patient volume

20

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Expertopinie
Additional remarks Inmiddels staan er naar schatting circa 20 mensen op tafamidis / patisiran. Verwachting van experts geven aan dat dit mogelijk op kan lopen tot maximaal 27 personen in 5 jaar.

Expected cost per patient per year

Cost 360,000.00
Additional remarks Inschatting van analisten is dat het $200,000-400,000 per patiënt per jaar gaat kosten (http://www.epvantage.com). De prijs zal waarschijnlijk in lijn liggen met Inotersen (verwachting rond de €360.000 per patiënt per jaar).

Potential total cost per year

Total cost

7,200,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References clinicaltrials.gov
Additional remarks geen fase III studies voor andere indicaties dan in de horizonscan

Other information

There is currently no futher information available.