Pegozafermine Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Pegozafermin monotherapy for treatment of severe Hypertriglyceridemia in adults over 22 years of age and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Pegozafermine Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie Pegozafermin monotherapy for treatment of severe Hypertriglyceridemia in adults over 22 years of age and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant 89bio Portfoliohouder 89bio Werkingsmechanisme Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fabrikant: 89bio Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum Mei 2026 Verwachte registratie Juni 2027 Weesgeneesmiddel Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Statinen (atorvastatin, pitavastatin, rosuvastatin). Adjunctbehandeling: omega-3 meervoudig onverzadigde vetzuren (icosapent-ethyl); fibraten (bezafibraat, fenofibraat) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De ENTRUST fase 3 studie loopt nog. Behandelduur Gemiddeld 8 week/weken Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04541186; NCT05852431 (ENTRUST) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 2.800 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Baass et al. Cardiometabolic Health. 2024 (1); Expertopinie (2). Aanvullende opmerkingen De Deense incidentie van ernstige hypertriglyceridemie (TG ≥886mg/dL) is 390 per miljoen (1). In Nederland komt dit neer op ongeveer 7.000 nieuwe gevallen per jaar. Veel patiënten kunnen worden behandeld met dieet of bestaande therapieën (fibraten, omega-3). Omdat olezarsen alleen geregistreerd is voor volwassen patiënten (niet-zwangere) en er contra-indicaties zijn, zoals leverfunctiestoornissen en mogelijke trombopenie, wordt het effectieve behandelbare aantal patiënten geschat op ongeveer 40% van de 7.000 (n=2.800) (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen MASH Bronnen IHSI Aanvullende opmerkingen Dit geneesmiddel is ook in ontwikkeling voor MASH (ENLIGHTEN trials). Registratie hiervan wordt in 2028-2029 verwacht. Overige informatie Aanvullende opmerkingen