|
Current treatment options |
Huidige behandelopties zijn beperkt en niet voldoende voor patiënten met vitiligo.: UVB-lichttherapie, corticosteroïd houdende zalf, ontstekingsremmende tacrolimuszalf, pigmenttransplantatie, depigmentatietherapie.
Het eerste geregistreerde geneesmiddel, ruxolitinib-crème (voor non-segmentale vitiligo) is nog niet vergoed beschikbbaar. |
|
Substantiation |
STOP-V1 en STOP-V2 zijn twee identiek opgezette fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studies die de werkzaamheid en veiligheid onderzoeken van de orale JAK-remmer, povorcitinib bij volwassenen (ouder dan 18 jaar) met niet-segmentale vitiligo (NSV) met aantasting van meer dan 5% van het totale lichaamsoppervlak (T-BSA) en meer dan 0,5% van het gelaatsoppervlak (F-BSA). De studies lopen momenteel.
INCB54707-205 was een fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde dosisresponse-studie waarin de werkzaamheid en veiligheid werden beoordeeld van povorcitinib (15mg, 45mg of 75mg eenmaal daags [qd]) bij volwassen patiënten met uitgebreide niet-segmentale vitiligo (NSV) met aantasting van ≥ 8% van het totale lichaamsoppervlak (T-BSA).
Resultaten werkzaamheid (na 24 weken):
Totale lichaamsre-pigmentatie (T-VASI):
De povorcitinib-groepen lieten een significant grotere verbetering zien ten opzichte van baseline (15mg: 19,1%; 45mg: 17,8%; 75mg: 15,7%) vergeleken met placebo (–2,3%) (P<0,01).
Meer dan 50% verbetering in T-VASI (T-VASI50):
Hogere percentages bij povorcitinib (9,3 tot 11,6%) dan bij placebo (2,3%), maar dit verschil was niet statistisch significant.
Gelaatsre-pigmentatie (F-VASI):
Significant grotere verbetering met povorcitinib (15mg: 27,7%; 45mg: 36,4%; 75mg: 29,4%) vergeleken met placebo (5,1%) (P<0,01).
Een groter deel van de patiënten bereikte een meer dan 50%/75%/90% verbetering in F-VASI met povorcitinib dan met placebo.
Resultaten op langere termijn
• De re-pigmentatie bleef toenemen tot en met week 52, ook bij patiënten die van placebo overstapten naar actieve behandeling.
• Klinisch relevante responsen werden gezien ongeacht patiëntkenmerken of ziektekarakteristieken.
• Verbeteringen werden ook waargenomen in moeilijk behandelbare gebieden (handen, voeten).
• In een kleine subgroep bleef de re-pigmentatie tot week 76 grotendeels behouden na het stoppen van de behandeling.
Veiligheid
De meest voorkomende bijwerkingen waren COVID-19 (17,5%), hoofdpijn (10,3%), vermoeidheid (9,5%), verhoogde CPK-waarden (7,9%) en acne (7,1%).
Ernstige bijwerkingen waren zeldzaam en werden niet als behandel gerelateerd beschouwd. |