Pridopidine Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Early stage Huntington Disease. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Pridopidine Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Early stage Huntington Disease. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Nurzigma Fabrikant Prilenia Portfoliohouder Prilenia Werkingsmechanisme Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Dopamine D2 receptor antagonist; Glutamate modulator; Sigma-1 receptor agonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2024 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Negatieve CHMP-opinie in juli 2025 hierna opnieuw in behandeling genomen. Teruggetrokken in november 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Op dit moment is er nog geen medicijn om de aandoening te vertragen of te genezen. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is mogelijk enig effect in de geselecteerde patiëntengroep. De resultaten van de fase 3 studie PROOF zijn nog niet gepubliceerd. Er is wel een subgroep analyse op de EAN gepresenteerd. De definitieve publicatie dient echter afgewacht te worden. De primaire uitkomstmaat is niet gehaald. Er is vervolgens een subgroep analyse gepresenteerd, van patiënten die nog niet eerder anti-dopaminerge middelen hebben gebruikt. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 45mg Bronnen NCT04556656 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1.700 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Vereniging van Huntington Aanvullende opmerkingen In Nederland lijden ongeveer 1.700 mensen aan de ziekte. Daarnaast zijn er ongeveer 6.000 tot 9.000 mensen die het risico lopen Huntington te krijgen. Mogelijk komt dus een gedeelte van deze patiënten in aanmerking voor deze behandeling aan de hand van de uiteindelijke indicatie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Er is nog niets bekend over de mogelijke prijs in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen