Expand all sections

Quizartinib

Vanflyta

Extended indication Monotherapy for the treatment of adults with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML) who
Therapeutic value Possible added value
Total cost 975,000.00
Registration phase Negative CHMP opinion

Product

Active substance Quizartinib
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication AML / MDS
Extended indication Monotherapy for the treatment of adults with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML) who are FLT3-ITD mutation-positive.
Proprietary name Vanflyta
Manufacturer Daiichi Sankyo
Mechanism of action Tyrosine kinase inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Film-coated tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Quizartinib is een krachtige remmer van FLT3, een kinase dat is gemuteerd in ongeveer een derde van acute myeloid leukemie (AML) patiënten. Quizartinib remt specifiek FLT3-ITD mutaties. Patiënten met FLT3 mutaties reageren minder op traditionele behandelingen: Voor patiënten met FLT3-ITD mutaties in de relapsed/refractory AML indicatie, de meest agressieve vorm van de ziekte met de slechtste prognose, is op dit moment geen specifieke therapie voorhanden.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date October 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Negative CHMP opinion
Additional remarks Werd eerder beoordeeld via accelerated assessment, maar dat is gewijzigd per juni 2019. Negatieve CHMP-opinie in oktober 2019.

Therapeutic value

Current treatment options Salvage chemotherapy (e.g. FLAG-IDA, MEC or LoDAC).
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Verbeterde OS (primary endpoint) en EFS (secondary endpoint) ten opzichte van salvage chemotherapy.
Duration of treatment Median 4 month / months
Frequency of administration 1 times a day
References NCT02039726; Cortes et al. EHA Learning Center. Cortes J. Jun 16, 2018; 218882; Cortes et al. Lancet Oncol. 2018 Jul;19(7):889-903; Cortes et al. Blood. 2018 Aug 9;132(6):598-607
Additional remarks Mediane behandelduur: 4 cycli van 28 dagen (tot er niet voldoende klinisch effect meer optreedt, te veel toxiciteit is of er een transplantatie plaatsvindt). Dosis: 53.0 mg quizartinib (gelijk aan 60 mg quizartinib dihydrochloride) met een startdosering van 26.5 mg quizartinib (gelijk aan 30 mg quizartinib dihydrochloride); of 26.5 mg quizartinib (gelijk aan 30 mg quizartinib dihydrochloride) met een startdosering van 17.7 mg quizartinib (gelijk aan 20 mg quizartinib dihydrochloride) voor patiënten die al behandeld worden met een potente CYP3A remmer.

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Fabrikant; NKR; Levis. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013; 2013: 220–226; kanker.nl. expert opinie
Additional remarks 774 diagnoses AML in 2017. Ongeveer 25% heeft een FLT3 mutatie (194). Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug (97). De fabrikant verwacht een marktaandeel van 50% (49). In de praktijk zal het waarschijnlijk om beperkte hoeveelheid patiënten gaan die gebridged worden naar allo HCT (met name ook omdat quizartinib pancytopenie geeft moet er gebridged worden naar allo HCT), inschatting expert opinie: 10-20 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost 60,000.00 - 70,000.00
References EPAR midostaurine; medicijnkosten.nl
Additional remarks Aangenomen wordt dat quizartinib vergelijkbaar is aan midostaurine. Gemiddeld kregen patiënten 12.763 mg midostaurine tijdens de klinische studies, dit komt neer op 511 tabletten van 25 mg. Totale kosten voor 511 tabletten midostaurine bedragen €64.552,09.

Potential total cost per year

Total cost

975,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Monotherapy for the treatment of adults with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML) who are FLT3-ITD mutation-positive
References Fabrikant; QuANTUM First (ongoing PhIII clinical trial)
Additional remarks Expected registration date Q4 2021

Other information

There is currently no futher information available.