Ralinepag Geneesmiddel 04 juni 2026 Uitgebreide indicatie Ralinepag in combination with standard therapy for the treatment of symptomatic WHO group 1 pulmonary arterial hypertension in adults and the elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 12.555.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ralinepag Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Longziekten, overig Uitgebreide indicatie Ralinepag in combination with standard therapy for the treatment of symptomatic WHO group 1 pulmonary arterial hypertension in adults and the elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant United Therapeutics Corporation Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum 2026 Verwachte registratie 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Ralinepag wordt onderzocht in de ADVANCE OUTCOMES fase 3-trial. United Therapeutics verwacht de resultaten van deze studie in 2026. Hierbij kan een registratie in 2027 verwacht worden. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Epoprostenol; treprostinil; iloprost; selexipag Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het is de verwachting dat ralinepag een kleine rol zal spelen binnen dit indicatiegebied. Selexipag dat qua werking vergelijkbaar is heeft tot nu toe geen goede resultaten opgeleverd. Er is weinig effect en er zijn relatief veel bijwerkingen. Verdere studieresultaten dienen nog wel afgewacht te worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03626688 (ROR-PH-301, ADVANCE OUTCOMES); NCT03683186 (ROR-PH-303) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 288 - 522 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Informatie voor de huisarts over Pulmonale Hypertensie. Stichting PAH Nederland et al. 2016 (1). Aanvullende opmerkingen De prevalentie van PAH in Nederland is ongeveer 16 tot 29 per miljoen inwoners (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 31.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen Kosten op basis van IHSI-inschatting, afgeleid van de mediane kosten van dezelfde ATC-klasse (B01AC) geneesmiddelen in Nederland (exclusief heparine). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 12.555.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen