Expand all sections

Ravulizumab

Ultomiris

Extended indication Atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS)
Therapeutic value Possible equal value
Total cost 15,725,000.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Ravulizumab
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Antithrombotic medications
Extended indication Atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS)
Proprietary name Ultomiris
Manufacturer Alexion
Mechanism of action Complement inhibitor
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks long-acting C5 inhibitor

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date August 2019
Expected Registration June 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional remarks Mogelijke indicatie-uitbreiding gezien de indiening van PNH bij de EMA al heeft plaatsgevonden.

Therapeutic value

Current treatment options Eculizumab
Therapeutic value Possible equal value
Substantiation Langere halfwaardetijd dan bestaande middelen, mogelijke meerwaarde in minder frequente toediening gelijke effectiviteit verwacht met huidige behandeloptie.
Frequency of administration 1 times every 8 weeks

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 75

Market share is generally not included unless otherwise stated.
Additional remarks aHUS is een ernstige en zeldzame ziekte die zonder de juiste en tijdige behandeling dodelijk kan zijn. aHUS staat voor atypisch Hemolytisch Uremisch Syndroom. Dit is een aandoening die bij het merendeel van de patiënten leidt tot nierfalen. Bij aHUS is er sprake van ontregeling van het complementsysteem. De inschatting is dat in Nederland de diagnose aHUS 15-20 keer per jaar wordt gesteld (5 kinderen en 10-15 volwassenen). In Nederland lijden ongeveer 100 patiënten aan aHUS. Gegeven dat het zal moeten concurreren met eculizumab (ook al is het een geneesmiddel van dezelfde fabrikant) en aan de andere kant gegeven de minder frequente toediening is de verwachting dat er maximaal 75 patiënten in aanmerking kunnen komen voor dit middel.

Expected cost per patient per year

Cost 340,000.00 - 400,000.00
References Fabrikant; Farmatec
Additional remarks Gebaseerd op de doseringen uit de klinische studie voor de indicatie aHUS zal dit vergelijkbaar zijn met PNH en dus ongeveer € 340.000 -€ 400.000 per patiënt per jaar. Dit is gebaseerd op de 78 flacons en de huidige lijstprijs van eculizumab. Aangezien ravulizumab zal moeten concurreren met eculizumab zal de prijs in dezelfde range vallen. Er komen echter biosimilars voor eculizumab, dus dat speelt waarschijnlijk belangrijke rol bij de introductie van ravulizumab.

Potential total cost per year

Total cost

15,725,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.