Extended indication Behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met een lichaamsgewicht van 10 kg of meer met pa
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 20,550,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Ravulizumab
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met een lichaamsgewicht van 10 kg of meer met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH): - bij patiënten met hemolyse met klinische symptomen die wijzen op een hoge ziekteactiviteit. - bij patiënten die klinisch stabiel zijn nadat ze ten minste de afgelopen 6 maanden behandeld zijn met eculizumab
Proprietary name Ultomiris
Manufacturer Alexion
Mechanism of action Complement inhibitor
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Radboud Nijmegen, AMC en Maastricht UMC
Additional comments Complementsysteemremming: Ravulizumab is een monoklonaal IgG2/4K-antilichaam dat specifiek bindt aan complementeiwit C5, waardoor het de klieving van dit eiwit tot C5a (het pro-inflammatoire anafylatoxine) en C5b (de initiërende sub eenheid van het terminale complementcomplex [C5b-9]) remt en de vorming van C5b-9 voorkomt. Ravulizumab beschermt de vroege componenten van de complementactivatie die essentieel zijn voor opsonisatie van micro-organismen en voor de klaring van immuuncomplexen.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date June 2018
Expected Registration July 2019
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional comments Positieve CHMP-opinie april 2019. Geregistreerd in juli 2019. Dit middel is in de sluis geplaatst per 16 juli 2019. Het Ultomiris PNH & aHUS dossier is ingediend bij het Zorginstituut en Alexion is in contact met het Zorginstituut rondom deze twee indicaties van Ultomiris.

Therapeutic value

Current treatment options Eculizumab, allogene stamceltransplantatie
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Ravulizumab toont non-inferiority in fase 3 studies ten opzichte van eculizumab. Langere halfwaardetijd dan bestaande middelen, mogelijke meerwaarde in minder frequente toediening (1 maal per acht weken in plaats van 1 maal per twee weken). Gelijke effectiviteit verwacht met huidige behandeloptie.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 8 weeks
Dosage per administration 2.400-3.600 mg
References AA&PNH contactgroep; Richtlijn Paroxysmale Nachtelijke Hemoglobinurie; NCT03056040, fabrikant Kulasekararaj et al. Blood 2019;133(6):540-549 Lee et al. Blood 2018 :blood-2018-09-876136
Additional comments Dosering afhankelijk van lichaamsgewicht: ≥40 tot <60 kg: 2.400mg oplaaddosis, 3.000mg onderhoudsdosis; ≥60 tot <100 kg: 2.700mg oplaaddosis, 3.300mg onderhoudsdosis; ≥100 kg, 3.000mg oplaaddosis, 3.600mg onderhoudsdosis.

Expected patient volume per year

Patient volume

40 - 80

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies
Additional comments PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van het Zorginstituut over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculicumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. Ravulizumab zal het gebruik van eculizumab voor de chronische behandeling waarschijnlijk gaan vervangen. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab (verwachting voor de komende drie jaar: met een jaarlijkse stijging van 7 patiënten per jaar).

Expected cost per patient per year

Cost 312,000.00 - 373,000.00
References Fabrikant; Beoordelingsrapport ZIN dec 2021.
Additional comments Voor ravulizumab is dit ongeveer €373.000 in het eerste jaar en ongeveer €312.000 in de daar opvolgende jaren.

Potential total cost per year

Total cost

20,550,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.