Expand all sections

Recombinant parathyroid hormone

NatPar

Extended indication NatPar is geïndiceerd voor gebruik als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronisc
Therapeutic value No judgement
Total cost 3,665,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Recombinant parathyroid hormone
Domain Metabolism and Endocrinology
Main indication Hormonal disorders
Extended indication NatPar is geïndiceerd voor gebruik als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met standaardtherapie alleen.
Proprietary name NatPar
Manufacturer Shire
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Het betreft een eerste hormoon-vervangingstherapie bij deze indicatie. Het doel van de behandeling met Natpar is de calciumhuishouding onder controle te brengen en de symptomen te verminderen. Natpar wordt geproduceerd in E. coli met behulp van recombinant-DNA-techniek en is identiek aan de uit 84 aminozuren bestaande sequentie van endogeen humaan parathyroïdhormoon. Risico: kosten.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Particularity New medicine
Expected Registration April 2017
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Geregistreerd in april 2017, nog niet opgenomen in het pakket per mei 2018.

Therapeutic value

Current treatment options Alfacalcidol, Calcium, thiazide
Therapeutic value No judgement
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 50 μg
References J Clin Endocrinol Metab; Lancet Diabetes Endocrinol
Additional remarks Behandelduur variëert van maanden tot jaren.

Expected patient volume per year

Patient volume

50

Market share is generally not included unless otherwise stated.
Additional remarks Patiënten met hypoparathyreoidie maar met Calcium neerslagen zoals bij hypercalciurische complicaties zoals nefrocalcinose, calcium neer slagen in de huid etc. Dit vormt een beperkt deel van de hypoparathyreoidiepopulatie. De inschatting is dat dit ongeveer 50 patiënten zal bedragen.

Expected cost per patient per year

Cost 73,300.00
References Fabrikant; G-standaard
Additional remarks Kosten zijn vele malen hoger dan huidige behandeling, er zijn echter nu groepen die regelmatig worden opgenomen in verband met lage calciumwaarden of die nierfunctie-vervangende therapie nodig hebben. Fabrikant geeft aan dat de dagelijkse dosering van 1 injectie (25, 50, 75 of 100 µg) per verpakking €5.638,36 kost (gelijk voor alle sterkten). Voor 13 verpakkingen per jaar brengt dit de totale kosten op €73.300 per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

3,665,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use Yes
Indications off label use Patienten met hypoparathyreoidie maar met complicaties zoals Calcium neerslagen zoals bij hypercalciurische complicaties zoals nefrocalcinose, calcium neer slagen in de huid etc. En moeielijk te controleren calcium spiegels. Kortom hypoparathyreoidie die op de eerste lijn faalt.

Indication extension

Additional remarks Mogelijk ook voor osteoporose. Ook de huidige PTH (1-34) zou gebruikt kunnen gaan worden voor de hypoparathyreoidie

Other information

There is currently no futher information available.