Remestemcel-L

Stofnaam
Remestemcel-L
Domein
Chronische immuunziekten
Reden van opname in Horizonscan
IndicatieuitbreidingIND
Hoofdindicatie
Darmziekten
Uitgebreide indicatie
Ziekte van Crohn

1. Product

Merknaam
Prochymal
Fabrikant
Mesoblast
Werkingsmechanisme
Autologe gemodificeerde celtherapie
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
2019
Verwachte registratie
2020
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Fase III klinische studie afgerond in juli 2018

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Zie behandeling Crohn: remissie inductie met prednison/budesonides, anti-TNF. Evt MTX. Onderhoudstherapie met thiopurines, MTX, anti-TNF, vedolizumab en ustekinumab.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Zeer beperkte literatuur. Daarentegen wel meerwaarde in ‘stamceltransplantatie’ voor de meest ernstige luminale Crohn. Ook meerwaarde in lokale behandeling met mesenchymale stamcellen voor Crohnse fistels. Als Prochymal effectief blijkt te zijn gaat het zeker gebruikt worden. Maar waarschijnlijk zeer kostbare behandeling en logistiek/infrastructuur lastig (na levering in ZKH snel gebruiken).
Behandelduur
Niet gevonden
Dosering per toediening
300 ml (200 million cells)
Bronnen
NCT00482092; Dhere et al, Aliment Pharmacol Ther. 2016 Sep;44(5):471-81; Molendijk et al, Gastroenterology. 2015 Oct;149(4):918-27.e6; Forbes et al, Clin Gastroenterol Hepatol. 2014 Jan;12(1):64-71; Duijvestein et al, Gut. 2010 Dec;59(12):1662-9; Panés et al, Lancet. 2016 Sep 24;388(10051):1281-90.; NCT01233960
Aanvullende opmerkingen
Behandeling vindt plaats op dagen 42-45, 84-87 en 126-129 na de eerste infusie.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

50 - 100

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
https://www.crohn-colitis.nl
Aanvullende opmerkingen
Er zijn momenteel in Nederland ruim 80.000 mensen met een chronische darmontsteking. Dit is ongeveer 1 op de 200 mensen. Hiervan heeft iets minder dan de helft de ziekte van Crohn. Omdat het middel naar verwachting wordt ingezet bij patiënten waar de huidige medicatie niet werkt en bij personen met moderate to severe Crohns disease, zal de behandeling aanvankelijk maar bij een klein aantal patiënten worden ingezet. Het is echter nog te vroeg om aan te geven hoeveel patiënten daadwerkelijk behandeld zullen worden met remestemcel-L. De werkgroep geeft aan dat ze 50-100 patiënten verwacht.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
64.000
Bronnen
LA Times, 11 okt. 2015; medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen
In Canada is Prochymal goedgekeurd voor GvHD en kost daar $200.000 per behandeling. De werkgroep verwacht een prijsstelling in Nederland die vergelijkbaar is met darvadstrocel (€63.600 per behandeling).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

4.800.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.