Remestemcel-L

Active substance
Remestemcel-L
Domain
Chronic immune diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Bowel diseases
Extended indication
Ziekte van Crohn

1. Product

Proprietary name
Prochymal
Manufacturer
Mesoblast
Mechanism of action
Autologous modified cell therapy
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
2019
Expected Registration
2020
Orphan drug
No
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Fase III klinische studie afgerond in juli 2018

3. Therapeutic value

Current treatment options
Zie behandeling Crohn: remissie inductie met prednison/budesonides, anti-TNF. Evt MTX. Onderhoudstherapie met thiopurines, MTX, anti-TNF, vedolizumab en ustekinumab.
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
Zeer beperkte literatuur. Daarentegen wel meerwaarde in ‘stamceltransplantatie’ voor de meest ernstige luminale Crohn. Ook meerwaarde in lokale behandeling met mesenchymale stamcellen voor Crohnse fistels. Als Prochymal effectief blijkt te zijn gaat het zeker gebruikt worden. Maar waarschijnlijk zeer kostbare behandeling en logistiek/infrastructuur lastig (na levering in ZKH snel gebruiken).
Duration of treatment
Not found
Dosage per administration
300 ml (200 million cells)
References
NCT00482092; Dhere et al, Aliment Pharmacol Ther. 2016 Sep;44(5):471-81; Molendijk et al, Gastroenterology. 2015 Oct;149(4):918-27.e6; Forbes et al, Clin Gastroenterol Hepatol. 2014 Jan;12(1):64-71; Duijvestein et al, Gut. 2010 Dec;59(12):1662-9; Panés et al, Lancet. 2016 Sep 24;388(10051):1281-90.; NCT01233960
Additional comments
Behandeling vindt plaats op dagen 42-45, 84-87 en 126-129 na de eerste infusie.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

50 - 100

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
https://www.crohn-colitis.nl
Additional comments
Er zijn momenteel in Nederland ruim 80.000 mensen met een chronische darmontsteking. Dit is ongeveer 1 op de 200 mensen. Hiervan heeft iets minder dan de helft de ziekte van Crohn. Omdat het middel naar verwachting wordt ingezet bij patiënten waar de huidige medicatie niet werkt en bij personen met moderate to severe Crohns disease, zal de behandeling aanvankelijk maar bij een klein aantal patiënten worden ingezet. Het is echter nog te vroeg om aan te geven hoeveel patiënten daadwerkelijk behandeld zullen worden met remestemcel-L. De werkgroep geeft aan dat ze 50-100 patiënten verwacht.

5. Expected cost per patient per year

Cost
64,000
References
LA Times, 11 okt. 2015; medicijnkosten.nl
Additional comments
In Canada is Prochymal goedgekeurd voor GvHD en kost daar $200.000 per behandeling. De werkgroep verwacht een prijsstelling in Nederland die vergelijkbaar is met darvadstrocel (€63.600 per behandeling).

6. Potential total cost per year

Total cost

4,800,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

9. Other information

There is currently no futher information available.