Revakinagene Taroretcel Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Revakinagene taroretcel monotherapy for treatment of Type 2 Macular telangiectasia in adults over 21 years of age and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Revakinagene Taroretcel Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Revakinagene taroretcel monotherapy for treatment of Type 2 Macular telangiectasia in adults over 21 years of age and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Encelto Fabrikant Neurotech Portfoliohouder Neurotech Werkingsmechanisme Toedieningsweg Intravitreaal Toedieningsvorm Implantaat Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Ja Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie Januari 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Is al geregistreerd door de FDA. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er is momenteel geen genezing voor Maculaire Teleangiëctasie type 2 (MacTel type 2). Echter, er zijn behandelingsopties die kunnen helpen de symptomen te beheersen en verdere achteruitgang van het gezichtsvermogen te vertragen. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de Verenigde Staten is het al goedgekeurd. Er loopt een klinische trial met anatomische eindpunten. Verdere resultaten dienen nog afgewacht te worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03319849; NCT03316300 Aanvullende opmerkingen The recommended dose is one ENCELTO implant per affected eye. Each ENCELTO implant 128 contains 200,000 to 440,000 allogeneic retinal pigment epithelial cells expressing recombinant 129 human ciliary neurotropic factor (rhCNTF) (NTC-201-6A cell line), a neurotrophic factor. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 330 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1: The prevalence estimates of macular telangiectasia type 2 the Melbourne Collaborative Cohort Study Khin Zaw Aung et al. 2010; Aanvullende opmerkingen De prevalentie van Maculaire Telangiectasie (MacTel) type 2 bedraagt 0,005 tot 0,023% in een populatie met gemiddelde leeftijd van 65 jaar wat wel overeenkomt met de gemiddelde leeftijd van mactel patiënten (range meestal tussen 40 en 80 jaar). Rekenend met deze prevalentie in deze leeftijdscategorie zou je uitkomen op zo'n 250 tot 1.000 patiënten in Nederland. Experts denken dan ook dat er zo een 500 patiënten in Nederland bekend zijn. Indien het oog te veel aangedaan is heeft het geen nut meer om dit geneesmiddel in te zetten. Vandaar wordt er verwacht dat ongeveer twee derde van deze patiënten in aanmerking komt voor behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen