Extended indication Treatment of Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II), Hunter syndrome.
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance RGX-121
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Treatment of Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II), Hunter syndrome.
Manufacturer REGENXBIO
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Intracerebral
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments GX-121 is designed to use the AAV9 vector to deliver the human iduronate-2-sulfatase (IDS) gene to the central nervous system (CNS).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP Yes
Submission date 2023
Expected Registration 2024
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Idursulfase, ERT
Therapeutic value No estimate possible yet
Duration of treatment one-off
Additional comments Verschillende doseringen onderzocht: 1.3x10^10 GC/g brain mass 6.5x10^10 GC/g brain mass 2.0x10^11 GC/g brain mass

Expected patient volume per year

Patient volume

< 6

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Eerdere inschatting HS: Idursulfase. Expertopinie.
Additional comments De ziekte van Hunter is een extreem zeldzame lysosomale stapelingsziekte (geb prevalentie: 1:100.000 jongens). De aandoening is X-gebonden en met name mannen/jongens zijn aangedaan. Klinische manifestaties zijn zeer variabel en betreffen cognitieve beperkingen (bij ±50-60% van de patiënten), vergrote tong, hartklepafwijkingen, restrictieve longfunctiestoornissen en tracheomalacie naast skeletafwijkingen met beperkte bewegelijkheid van de gewrichten. De ziekte wordt veroorzaakt door een deficiëntie van iduronate-2-sulfatase, wat leidt tot stapeling van met name heparan sulfaat. Aantal patiënten in Nederland geschat 16. Dit middel is alleen aangewezen voor patiënten met weinig tot geen neurologische klachten. Er zijn 1 tot 2 nieuwe patiënten per jaar, die niet altijd een neurologisch fenotype hebben. In combinatie met de prevalente populatie waar slechts enkelen in aanmerking zullen komen hiervoor is de inschatting dat het gaat om maximaal 6 patiënten in 3 jaar tijd.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.