Ripasudil Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Ripasudil monotherapy for treatment of Fuchsʼs endothelial dystrophy in adults and elderly after simultaneous cataract surgery and descemetorhexis. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ripasudil Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Ripasudil monotherapy for treatment of Fuchsʼs endothelial dystrophy in adults and elderly after simultaneous cataract surgery and descemetorhexis. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Kowa Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oculair Toedieningsvorm Instillatievloeistof Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen K-321 (Ripasudil) is een rho kinase remmer die de intraoculaire druk (IOP) verlaagt door de conventionele waterige uitstroom te verhogen. Rho-geassocieerd proteïnekinase (ROCK) is een eiwit dat de vorm en beweging van cellen in verschillende weefsels reguleert, waaronder het oog. ROCK-remmers verlagen IOP door het depolymeriseren van intracellulair actine in de conventionele uitstroomweefsels: het Trabeculaire Meshwerk (TM) en het Schlemm's kanaal (SC). Bovendien onderdrukken ROCK-remmers de productie van extracellulaire matrix door TM-cellen, wat een potentieel alternatief is voor het verlagen van IOP. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2026 Verwachte registratie Februari 2027 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Hoornvliestransplantatie waarbij het zieke binnenste laagje van het hoornvlies vervangen wordt door een flinterdun donorlaagje met gezonde endotheelcellen. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er zijn nog geen resultaten uit de klinische studies bekend. Het is nog niet duidelijk welke plaats in de praktijk dit zal krijgen, anders dan huidige voorkeursbehandeling. De indicatie lijkt echter beperkter dan de huidige groep patiënten die nu voor hoornvliestransplantatie in aanmerking komt omdat alleen de klinisch meest gunstige patiënten voor de trials worden geïncludeerd. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05826353; NCT05795699 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 125 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1: NTVG; 2: Expert opinie; Aanvullende opmerkingen Met jaarlijks bijna 200.000 operaties wereldwijd is hoornvliestransplantatie de meest uitgevoerde en meest succesvolle vorm van transplantatie (1). De indicatie is echter beperkter dan de huidige groep patiënten die nu voor hoornvliestransplantatie in aanmerking komt omdat alleen de klinisch meest gunstige patiënten voor de trials worden geïncludeerd. Een Nederlands registeronderzoek naar Descemet-membraan-endotheliale keratoplastiek (DMEK) wees uit dat 90% van de 752 uitgevoerde procedures tussen 2011 en 2018 voor FECD was. In 2024 zijn er ruim 2.500 lamellaire keratoplastieken uitgevoerd (DMEK en DSAEK). We kunnen ervanuit gaan dat ongeveer 90% hiervan voor indicatie FECD zal zijn geweest. Een grove schatting dat maximaal 50% van de mensen in aanmerking zal komen voor de alternatieve procedure (de descemetorhexis) met nabehandeling met ripasudil lijkt experts realistisch omdat de indicatie beperkt is tot een vroeg stadium van FECD. Dit betekent dat er naar schatting 125 patiënten per jaar in aanmerking komen voor deze behandeling (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen