Extended indication Extension of indication to include treatment of patients below 2 months of age.
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 2,850,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Risdiplam
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion Indication extension
Main indication SMA
Extended indication Extension of indication to include treatment of patients below 2 months of age.
Proprietary name Evrysdi
Manufacturer Roche
Portfolio holder Roche
Mechanism of action Other
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Liquid
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise UMC Utrecht
Additional comments Neuron 2 (SMN2) splicing modifier. Risdiplam is ontworpen om de SMN eiwit-niveaus in het centrale zenuwstelsel en het hele lichaam duurzaam te verhogen.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date January 2022
Expected Registration November 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Nusinersen, onasemnogene abeparvovec
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation De RAINBOWFISH studie (onderzoek BN40703; NCT03779334) onderzoekt risdiplam bij kinderen met presymptomatische SMA die tot 6 weken oud zijn bij de eerste dosis risdiplam.
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration Waarschijnlijk 0.2-0.25 mg/kg/dag. Dosering in deze leeftijdsgroep wordt onderzocht in de RAINBOWFISH studie.
Additional comments Dosering is afhankelijk van leeftijd en gewicht van de patiënt, en wordt onderzocht in de RAINBOWFISH studie (fase 2, N=25); alle patiënten lijken geïncludeerd. Verwachte primary completion date is juni 2023.

Expected patient volume per year

Patient volume

15

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Pakketadvies Spinraza (1); Expert opinie (2)
Additional comments Van 327 SMA patiënten is het type bekend:190 hiervan hebben SMA type 1 of 2, de overige 137 hebben SMA type 3 (1). Aantal nieuwe SMA patiënten per jaar is ongeveer 15 waarvan de helft of iets meer SMA type 1 heeft (indicatiegebied dat momenteel in aanmerking komt voor onasemnogene abeparvovec, merknaam: Zolgensma). Vanaf juni 2022 staat SMA gepland om te worden opgenomen in hielprikscreening, dit vergroot de kans dat SMA-patiënten tijdig opgespoord en behandeld kunnen worden.

Expected cost per patient per year

Cost < 190,000.00
References NICE appraisal on risdiplam (2021) https://www.nice.org.uk/guidance/ta755/resources/risdiplam-for-treating-spinal-muscular-atrophy-pdf-82611377117125 (1); Expert opinie (2)
Additional comments Verwachte lijstprijskosten per 60mg (80ml) vial: £7,900, zo'n €9,500 op basis van Engelse lijsprijzen, omgerekend naar euro's (1). De Nederlandse lijstprijs is nog niet bekend. Risdiplam wordt in jonge kinderen (onder de 20kg) op gewicht gedoseerd. Vanaf 20kg is er sprake van een flat dose van 5mg per dag. Voor patiënten die op deze flat dose zitten, zijn de kosten pppj naar verwachting van experts ongeveer gelijk met Spinraza (2). Voor patiënten die niet op deze flat dose zitten, zijn de kosten lager dan Spinraza. Dit is dus het geval bij jonge patiënten. Het belangrijkste aspect rondom de kosten van deze indicatieuitbreiding betreft dat er hier slechts sprake is van het naar voren halen van de behandeling, het gaat hier niet om extra patiënten. Gedurende de eerste twee maanden van het leven (de scope van de indicatieuitbreiding), gebruikt één patient slechts één flacon risdiplam. De uiteindelijke dosering bij pasgeborenen moet nog worden vastgesteld. Wanneer er wordt uitgegaan van een dosering van 0.2mg/kg/dag en een gewicht van 5 kg, betekent dat een dagelijkse dosering van 1mg per baby. Deze indicatieuitbreiding betreft enkel de eerste twee maanden na geboorte. Gedurende die twee maanden gebruikt een baby dus maximaal 60mg (ervan uitgaande dat de behandeling start op de dag van geboorte). Aangezien één flacon Evrysdi 60mg risdiplam bevat, resulteert deze indicatieuitbreiding mogelijk in één extra flacon per patiënt á €9.500 (Engelse lijstprijs). Wanneer er wordt aangenomen dat alle incidente SMA patiënten in Nederland (18 - 20 per jaar) direct na geboorte worden gediagnostiseerd en worden behandeld met Evrysdi, resulteert dat in maximaal €190.000 aan jaarlijkse kosten. Het is aannemelijk dat het werkelijke bedrag lager is.

Potential total cost per year

Total cost

2,850,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.