Ristoglogene Autogetemcel Geneesmiddel 04 June 2026 Uitgebreide indicatie Ristoglogene autogetemcel monotherapy for treatment of severe Sickle cell disease in adolescents and adults up to 35 years of age following myeloablative conditioning with busulfan who have severe vaso-occlusive crises Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ristoglogene Autogetemcel Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Ristoglogene autogetemcel monotherapy for treatment of severe Sickle cell disease in adolescents and adults up to 35 years of age following myeloablative conditioning with busulfan who have severe vaso-occlusive crises Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Portfoliohouder Werkingsmechanisme Autologe gemodificeerde celtherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Beam Therapeutics Registratie Registratieroute Type traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum Januari 2027 Verwachte registratie Februari 2028 Weesgeneesmiddel Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Transfusies met hydroxyurea/hydroxycarbamide en rode bloedcellen (aanvullen/wisselen) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05456880 (fase 1/2, BEACON) Aanvullende opmerkingen Toediening via intraveneuze infusie na myeloablatieve conditionering met busulfan bij patiënten met ernstige vaso-occlusieve crises. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 600 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen (1) https://www.sanquin.nl/donors/alles-over-bloed/bloedziektes/sikkelcelziekte. (2) Arlet J, Herquelot E, Lamarsalle L et al. (2024) https://doi.org/10.1016/j.lanepe.2024.100901 Aanvullende opmerkingen In Nederland hebben ongeveer 2.000 mensen de diagnose sikkelcelziekte (1). Ongeveer 30% van de patiënten heeft meer dan een hospitalized vaso-occlusive crisis (HVOC) per jaar (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Er is nog niets bekend over de mogelijke prijs. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen