Expand all sections

Rozanolixizumab

Extended indication Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis ( in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR)
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Rozanolixizumab
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Muscular diseases other
Extended indication Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis ( in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody positive and require therapy in addition to corticosteroids or non-steroidal immunosuppressants)
Manufacturer UCB
Mechanism of action Other, see general comments
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise LUMC
Additional remarks humanized and chimeric monoclonal recombinant monoclonal antibody to FCGRT.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date November 2022
Expected Registration May 2024
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Cholinesteraseremmers, corticosteroïden, immunosuppressiva, intraveneuze immunoglobulinen, plasmaferese
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Substantiation In de fase 2 trial met rozanolixizumab werden 43 patiënten met gegeneraliseerde AChR of MuSK MG gerandomiseerd voor 3 wekelijkse subcutane infusies of placebo. Na twee weken zonder interventie werd opnieuw gerandomiseerd tussen drie wekelijks infusies met een lage of hoge dosering. Hoewel het middel goed werd verdragen konden er nog geen klinische effecten worden aangetoond, hiervoor is er momenteel een fase 3 studie gaande. In een kleine RCT met korte behandeling leek het geneesmiddel potentieel van toegevoegde waarde, vooral op basis van de responder analyses. Het lijkt erop alsof het geneesmiddel niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva zoals azathiprine, mycofenolaatmofetil, et cetera. (en zeker niet van steroïden of CEI's). Het is wel een potentieel effectieve behandeling bij de patiënten waar nu Ivig of plasmaferese gegeven wordt (het verkort de halfwaarde van IgG in serum waardoor serum IgG concentraties dalen.)
References NCT03971422; NCT04124965; https://n.neurology.org/content/96/6/e853

Expected patient volume per year

Patient volume

240

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 1) Spierziekten Nederland; 2) Meriggioli M; Front Neurol Neurosci. 2009;26:94-108. doi: 10.1159/000212371; 3) Expert opinie
Additional remarks In Nederland wordt de prevalentie van gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG) patiënten geschat op 1 op 10.000 inwoners. Dit komt overeen met 1.750 patiënten uitgaande van 17,5 miljoen inwoners (1). Van de gMG patiënten heeft 85% anti- acetylcholine receptor antilichamen wat neerkomt op 1.488 patiënten (2). Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting dat er waarschijnlijk 240 patiënten in aanmerking komen (3). Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met IVIG of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling. Dit is echter nog niet zeker.

Expected cost per patient per year

References Fabrikant
Additional remarks De prijs is nog niet bekend.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension No
References Fabrikant
Additional remarks ITP clinical program stopped

Other information

There is currently no futher information available.