Rozanolixizumab

Extended indication	Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis ( in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody positive and require therapy in addition to corticosteroids or non-steroidal immunosuppressants)
Therapeutic value	Possible added value for a subgroup
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Rozanolixizumab
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Muscular diseases other
Extended indication	Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis ( in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody positive and require therapy in addition to corticosteroids or non-steroidal immunosuppressants)
Manufacturer	UCB
Mechanism of action	Other, see general comments
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Centre of expertise	LUMC
Additional remarks	humanized and chimeric monoclonal recombinant monoclonal antibody to FCGRT.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	November 2022
Expected Registration	May 2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options	Cholinesteraseremmers, corticosteroïden, immunosuppressiva, intraveneuze immunoglobulinen, plasmaferese
Therapeutic value	Possible added value for a subgroup
Substantiation	In de fase 2 trial met rozanolixizumab werden 43 patiënten met gegeneraliseerde AChR of MuSK MG gerandomiseerd voor 3 wekelijkse subcutane infusies of placebo. Na twee weken zonder interventie werd opnieuw gerandomiseerd tussen drie wekelijks infusies met een lage of hoge dosering. Hoewel het middel goed werd verdragen konden er nog geen klinische effecten worden aangetoond, hiervoor is er momenteel een fase 3 studie gaande. In een kleine RCT met korte behandeling leek het geneesmiddel potentieel van toegevoegde waarde, vooral op basis van de responder analyses. Het lijkt erop alsof het geneesmiddel niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva zoals azathiprine, mycofenolaatmofetil, et cetera. (en zeker niet van steroïden of CEI's). Het is wel een potentieel effectieve behandeling bij de patiënten waar nu Ivig of plasmaferese gegeven wordt (het verkort de halfwaarde van IgG in serum waardoor serum IgG concentraties dalen.)
References	NCT03971422; NCT04124965; https://n.neurology.org/content/96/6/e853

Expected patient volume per year

Patient volume	240 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	1) Spierziekten Nederland; 2) Meriggioli M; Front Neurol Neurosci. 2009;26:94-108. doi: 10.1159/000212371; 3) Expert opinie
Additional remarks	In Nederland wordt de prevalentie van gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG) patiënten geschat op 1 op 10.000 inwoners. Dit komt overeen met 1.750 patiënten uitgaande van 17,5 miljoen inwoners (1). Van de gMG patiënten heeft 85% anti- acetylcholine receptor antilichamen wat neerkomt op 1.488 patiënten (2). Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting dat er waarschijnlijk 240 patiënten in aanmerking komen (3). Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met IVIG of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling. Dit is echter nog niet zeker.

Patient volume

240

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

1) Spierziekten Nederland; 2) Meriggioli M; Front Neurol Neurosci. 2009;26:94-108. doi: 10.1159/000212371; 3) Expert opinie

Additional remarks

In Nederland wordt de prevalentie van gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG) patiënten geschat op 1 op 10.000 inwoners. Dit komt overeen met 1.750 patiënten uitgaande van 17,5 miljoen inwoners (1). Van de gMG patiënten heeft 85% anti- acetylcholine receptor antilichamen wat neerkomt op 1.488 patiënten (2). Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting dat er waarschijnlijk 240 patiënten in aanmerking komen (3). Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met IVIG of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling. Dit is echter nog niet zeker.

Expected cost per patient per year

References	Fabrikant
Additional remarks	De prijs is nog niet bekend.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	No
References	Fabrikant
Additional remarks	ITP clinical program stopped

Other information

There is currently no futher information available.