Rusfertide Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Polycythemia Vera Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 5.004.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Rusfertide Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Polycythemia Vera Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Rusfertide Fabrikant Takeda Portfoliohouder Takeda Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Erasmus University Medical Center Rotterdam Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: hepcidin mimetic polypeptide; expert: prof. dr. Te Boekhorst; in samenwerking met Protagonist Therapeutics. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Juli 2026 Verwachte registratie September 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Rusfertide komt in aanmerking voor de Joint Clinical Assessment (JCA). Therapeutische waarde Huidige behandelopties Ruxolitinib (Jakavi®) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Resultaten van de fase 2 Revive trial (Kremyanskaya et al, NEJM, 2024:22;390:723-735) laten zien dat het aantal flebotomieën na 28 weken behandelen in de actieve behandelplan omlaag gegaan was van 8.7 per jaar naar 0.6 flebotomieën per jaar en het hematocrit is gedaald van 50 naar 44.5. Een directe vergelijking van rusfertide versus placebo liet een responsrate van 60% zien in de behandelde groep ten opzichte van 17% in de placebogroep. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04057040; NCT06033586; NCT05210790 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 120 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Polycythemia vera. MPN stichting. 2024 (1). Aanvullende opmerkingen Polycythemia vera is een zeldzame bloedziekte en komt naar schatting voor bij ongeveer 2,3 per 100.000 mensen (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 41.700,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen De prijs voor rusfertide is nog niet bekend. De kosten per patiënt per jaar voor het vergelijkingsmiddel (Jakavi) zijn gebaseerd op de lijstprijs: € 41.673. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5.004.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen