Ruxolitinib als fosfaat Geneesmiddel 04 juni 2026 Uitgebreide indicatie Hidradenitis suppurativa (HS) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ruxolitinib als fosfaat Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Huidziekten Uitgebreide indicatie Hidradenitis suppurativa (HS) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Opzelura Fabrikant Incyte Portfoliohouder Incyte Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Cutaan Toedieningsvorm Creme Bekostigingskader Expertisecentrum Het expertise centrum HS van het Erasmus MC in Rotterdam en de afdeling dermatologie van het UMC Groningen zijn de plaatsen waar mensen met de meest ernstige vorm van hidradenitis behandeld worden. Daarnaast zijn er zogeheten Hidradenitis Care dermatologen, afgekort HiCare, in een aantal andere centra. Aanvullende opmerkingen Ruxolitinib is een niet-steroïde, ontstekingsremmende, selectieve en krachtige remmer van JAK1 en JAK2. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2027 Verwachte registratie Juli 2028 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fase 3 studie in ontwikkeling. De studiepopulatie betreft patiënten vanaf twaalf jaar met de mildere (mild-matig, Hurley I of II) vorm van HS. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Volgens de huidige richtlijn (https://nvdv.nl/patienten/richtlijnen-en-onderzoek/richtlijnen/richtlijn-hidradenitis-suppurativa): Lokale therapie: Resorcinol in (matig) hoge concentraties (15%) kan worden gebruikt als ondersteunende behandeling van milde tot matig ernstige HS. Systemische therapie: Antibiotica Systemische corticosteroïden kunnen tijdens een opvlamming van de ontsteking mogelijk de klachten verlichten. Systemische corticosteroïden zijn niet geschikt als onderhouds- of lange termijnbehandeling voor HS. Adalimumab (anti-TNF-α) is geregistreerd voor de behandeling van matig-ernstige HS. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie INCB 18424-221 (https://clinicaltrials.gov/study/NCT05635838) was ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van ruxolitinibcrème 1,5% gedurende 16 weken behandeling te evalueren bij patiënten met HS in Hurley-stadium I of II. Na 16 weken vertoonden patiënten die ruxolitinibcrème gebruikten significant grotere gemiddelde afnames ten opzichte van de baseline in AN-waarden vergeleken met de placebo-crème (-3,61 versus -2,42, respectievelijk; P<0,05). Een numeriek groter percentage patiënten die ruxolitinibcrème gebruikten, bereikte AN50, AN75, AN90 en AN100, en HiSCR, na 16 weken vergeleken met de placebo-crème. Numeriek grotere verbeteringen in IHS4 werden waargenomen na 16 weken bij patiënten die ruxolitinibcrème gebruikten vergeleken met de placebo-crème. In beide behandelingsgroepen werden na verloop van tijd verbeteringen in de NRS-scores voor huidpijn en jeuk waargenomen. De meest voorkomende bijwerkingen bij patiënten die ruxolitinib crème gebruikten, waren COVID-19 (5,9%) en nasofaryngitis (5,9%). Behandelinggerelateerde bijwerkingen werden gemeld bij vier patiënten (11,8%) die ruxolitinib crème gebruikten. Er werden geen ernstige bijwerkingen of bijwerkingen van graad hoger dan drie waargenomen bij patiënten die ruxolitinib crème gebruikten. (Porter ML, et al. AAD 2024 mondelinge presentatie). Behandelduur Maximaal 32 week/weken Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 1,5% tweemaal daags Bronnen https://clinicaltrials.gov/study/NCT05635838. Aanvullende opmerkingen De behandelduur is gebaseerd op de maximale behandelduur in de fase 3 studie (52 weken). Primair eindpunt op 16 weken. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1.400 - 1.500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Zorginstituut Nederland. Pakketadvies sluisgeneesmiddel bimekizumab (Bimzelx®) HS. 16 december 2024. https://richtlijnendatabase.nl/richtlijn/hidradenitis_suppurativa_hs/epidemiologie_hidradenitis_suppurativa_hs.html. Aanvullende opmerkingen In de NVDV-richtlijn wordt geschat dat HS bij circa één procent van de bevolking voorkomt. Dit percentage omvat zowel zeer lichte vormen als de ernstige varianten van HS. Het is niet bekend hoeveel patiënten er zijn met zeer ernstige HS. Er kan sprake zijn van onderrapportage, omdat de aandoening niet altijd herkend wordt. HS komt twee tot vijf keer zo vaak voor bij vrouwen als bij mannen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen (1) https://www.sanidad.gob.es/areas/farmacia/precios/comisionInteministerial/acuerdosNotasInformativas/docs/ACUERDOS_CIPM_246.pdf Aanvullende opmerkingen De zichtbare prijs per tube van 100gr bedraagt €697,50 in Duitsland, €750 in Spanje, Frankrijk en Luxemburg, €676,88 in Italië, £657 in het Verenigd Koninkrijk en CHF 706,87 in Zwitserland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen