Expand all sections

Ruxolitinib phosphate

Opzelura

Extended indication

Opzelura is indicated for the treatment of non-segmental vitiligo with facial involvement in adults

Therapeutic value

Possible added value for a subgroup
Registration phase

Registered

Product

Active substance

Ruxolitinib phosphate
Domain

Chronic immune diseases
Reason of inclusion

New medicine (specialité)
Main indication

Skin diseases
Extended indication

Opzelura is indicated for the treatment of non-segmental vitiligo with facial involvement in adults and adolescents from 12 years of age.
Proprietary name

Opzelura
Manufacturer

Incyte
Portfolio holder

Incyte
Mechanism of action

JAK tyrosine kinase inhibitor
Route of administration

Cutaneous
Therapeutical formulation

Cream
Budgetting framework

Extramural (GVS)
Centre of expertise

AMC
Additional remarks 
Ruxolitinib is a nonsteroidal, anti-inflammatory, selective and potent JAK1 and JAK2 inhibitor.
Het bekostigingskader zal afhankelijk zijn van de verwachte plaats in de behandeling en de geneesmiddelen waarmee het vergeleken zal worden.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)
Type of trajectory

Normal trajectory
Particularity

New therapeutical formulation
ATMP

No
Submission date

October 2021
Expected Registration

April 2023
Orphan drug

No
Registration phase

Registered
Additional remarks 
Positieve CHMP opinie februari 2023. Geregistreerd op 19 april 2023

Therapeutic value

Current treatment options

Huidige behandelopties zijn beperkt en niet voldoende voor patiënten met vitiligo: UVB-lichttherapie, corticosteroïd houdende zalf, ontstekingsremmende tacrolimuszalf, pigmenttransplantatie, depigmentatietherapie.
Therapeutic value

Possible added value for a subgroup
Substantiation

Fase 2b onderzoek toonde verbetering van EASI score (75% versus 15% bij triamcinoloncrème) en jeuk in week 4 bij 2 keer daags smeren. Ruxolitinib is al langere tijd op de markt en geeft lokaal weinig bijwerkingen. Lokale corticosteroïden zijn de eerste keuze. In het geval van bijwerkingen bij corticosteroïden zullen patiënten mogelijk overstappen op ruxolitinib. De TRuE-V studie bestaat uit twee fase 3 studies, TRuE-V1 (NCT04052425) and TRuE-V2 (NCT04057573). Meer dan 51% van de patiënten die ruxolitinib crème aanbracht heeft een verbetering van meer dan 50% behaald vanaf baseline in F-VASI (F-VASI50). Ook secundaire eindpunten werden behaald. Het is de verwachting dat ruxolitinib met name de concurrentie aan zal gaan met tacrolimus zalf.
Frequency of administration

2 times a day
Dosage per administration

1,5% twice daily
References 
Rosmarin D, et al. Lancet. 2020;396:110-120.
Rosmarin D, et al. EADV 2021. Oral presentation 2931.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04057573
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04057573
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03099304

Expected patient volume per year

References 
Volksgezondheidenzorg.info
Additional remarks 
Bij 0,5-1% van de bevolking ontstaat vitiligo, ongeacht geslacht of ras. Dit zijn dus 85.000-170.000 mensen in Nederland. Afhankelijk van de ernst van de aandoeningen en de effectiviteit van deze crème zal een deel voor deze behandeling in aanmerking komen. Het is nog onduidelijk hoe groot dat aandeel gaat zijn maar de potentiële impact kan groot zijn.

Expected cost per patient per year

Cost

1,500.00 - 3,900.00
References 
Fabrikant
Additional remarks 
De fabrikant verwacht een lijstprijs in Nederland van €780 voor een tube van 100mg.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes
Indication extensions

Constitutioneel eczeem (atopic dermatitis).
References 
adisinsight
Additional remarks 
Fase 3 studie voor Europa moet nog gestart worden. 
Opzelura heeft de AD registratie in de US (FDA)

Other information

There is currently no futher information available.