Satralizumab Medicine 12 June 2019 Extended indication Patients with neuromyelitis optica (NMO) or neuromyelitis optica spectrum disorders (NMOSD). (Vanaf 12 jaar.) Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Satralizumab Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Neurological disorders other Extended indication Patients with neuromyelitis optica (NMO) or neuromyelitis optica spectrum disorders (NMOSD). (Vanaf 12 jaar.) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Enspryng Manufacturer Roche Portfolio holder Mechanism of action Receptor antagonist Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise ErasmusMC Additional remarks Humanised IgG2 monoclonal antibody against the human interleukin-6 receptor (IL-6R) Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date September 2019 Expected Registration May 2021 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA13). Volgens fabrikant registratie in mei 2021. Therapeutic value Current treatment options Methylprednisolon vooral aanvalsbehandeling gegeven, net als plasmaferese en eventueel IVIG. Inebilizumab en eculizumab bedoeld ter preventie van volgende relapse. Daar wordt nu azathioprine (naast orale taper prednison) voor gegeven of rituximab of mycofenolaat mofetil. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In zowel AQP4 positieve als negatieve patiënten en in overall populatie is een significante vermindering van relapse rate waargenomen (NCT02073279). Satralizumab en inebilizumab hebben waarschijnlijk minder risico's qua bijwerkingsprofiel dan eculizumab, waarbij een verhoogde kans op meningitis werd geconstateerd. Satralizumab en inebilizumab hebben een vergelijkbare effectiviteit en veiligheidsprofiel. Er is weinig bewijs voor de werking van azathioprine en rituximab. Daardoor zal satralizumab in de toekomst de voorkeur krijgen boven deze geneesmiddelen. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 4 weeks Dosage per administration 120 mg References NCT02028884; NCT02073279; Fabrikant; L.A. McNamara. High Risk for Invasive Meningococcal Disease Among Patients Receiving Eculizumab (Soliris) Despite Receipt of Meningococcal Vaccine. 2017; Additional remarks Eerste drie toedieningen zijn om de twee weken Expected patient volume per year Patient volume 20 - 40 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Marrie and Gryba. Int J MS Care. 2013 Fall; 15(3): 113–118; Tackley et al. Mult Scler Relat Disord. 2016 May;7:21-5; Traboulsee et al. Safety and efficacy of satralizumab monotherapy in neuromyelitis optica spectrum disorder: a randomised, double-blind, multicentre, placebo-controlled phase 3 trial. 2020. Additional remarks De incidentie van NMO ligt rond de 0,4 per 100.000 inwoners, dit betekent voor Nederland een incidentie van 70 patiënten per jaar. De patiënten zullen verdeeld worden over inebilizumab, eculizumab en satralizumab. De verwachting is dat het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor nieuwe therapieën rond de 20-40 patiënten per jaar ligt. Na een aantal jaar zal dit kunnen leiden tot maximaal 120 patiënten die gebruik maken van satralizumab. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks De fabrikant van het concurrerende geneesmiddel eculizumab geeft aan dat gebaseerd op de lijstprijs en het behandelschema voor 12 maanden de prijs €450.000-€500.000 zal bedragen. De fabrikant van satralizumab heeft eerder een prijs aangekondigd van $190.000 omgerekend 156.874 voor 13 dosissen in de V.S. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Fabrikant Additional remarks Other information Additional remarks