Seladelpar

Stofnaam
Seladelpar
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Leverziekten
Uitgebreide indicatie
Behandeling van primaire biliaire cholangitis

1. Product

Fabrikant
CymaBay
Werkingsmechanisme
Receptoragonist
Toedieningsweg
Oraal
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
An orally active, potent, selective peroxisome proliferator-activated receptor delta (PPARδ) agonist.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Datum indiening
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Momenteel lopen fase 2 klinische studies. Een fase 3 studie is in voorbereiding.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Obeticholzuur en ursodeoxycholzuur zijn in de EU geautoriseerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis.
Therapeutische waarde

Nog geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De plaats van Seladepar in de behandelrichtlijn is nog onduidelijk. In een 12 weken durende dubbelblinde placebo gecontroleerde fase 2 studie werden patiënten behandeld met placebo, seladelpar 50 mg/dag of 200 mg/dag, naast behandeling met ursodeoxycholzuur. Seladelpar leidde tot genormaliseerde alkalische fosfatasespiegels bij patiënten die 12 weken behandeling hadden voltooid. De behandeling was echter geassocieerd met graad 3 toename in aminotransferasen, waardoor het onderzoek vroegtijdig werd gestopt. De effecten van Seladelpar worden momenteel in lagere doses onderzocht. De fase 3 studie zal pas starten in 2018.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
2, 5, of 10 mg
Bronnen
NCT03301506 26/9 CH Lancet Gastroenterol Hepatol. 2017 Oct;2(10):716-726.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC).
Aanvullende opmerkingen
De inschatting voor het aantal patiënten met de diagnose PBC in Nederland in 2020 is 2.632. Rond de 1.000 patiënten werden ingeschat om in aanmerking te komen voor behandeling met Ocaliva. De verwachting is dat slechts enkele tientallen patiënten met PBC in eerste instantie behandeld worden als het middel veilig en effectief blijkt.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
35.000
Bronnen
GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC).
Aanvullende opmerkingen
Obeticholzuur (Ocaliva) kost per patiënt €35.290 voor een volledige behandeling van een jaar.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

35.000.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Ja
Indicaties off-label gebruik
Mogelijk wordt Seladelpar gebruikt voor andere inflammatoire leverziekten.
Bronnen
Expertopinie

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Er loopt al een klinische trial naar effecten bij NASH (non-alcoholische steatohepatitis). Dit betreft een potentieel veel grotere groep patiënten.
Bronnen
NCT03551522

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.