Sibeprenlimab Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Immunoglobulin A nephropathy (IgAn). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Sibeprenlimab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Immunoglobulin A nephropathy (IgAn). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Otsuka Portfoliohouder Otsuka Werkingsmechanisme Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Humanized IgG2 monoclonal antibody. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Conditional marketing authorisation Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum 2026 Verwachte registratie April 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De indieningsdatum is gebaseerd op de primary completion datum van de fase 3 studie. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Op dit moment worden in Nederland geen IgAN-specifieke behandelingsopties vergoed. Patiënten worden behandeld met RASi, SGL2i en corticoïden. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Sibeprenlimab is een experimenteel monoklonaal antilichaam dat zich selectief bindt aan en de activiteit remt van APRIL, dat een sleutelrol speelt in het proces van IgAN-pathogenese en een belangrijke initiërende en ondersteunende factor is in de progressie van IgAN. In de fase 2-studie werd een aantoonbare toegevoegde waarde gevonden. Onlangs werd een tussentijdse analyse van de fase III VISIONARY-studie gepubliceerd. Uit de studieresultaten over proteïnurie gemeten na 12 maanden bleek dat sibeprenlimab een placebo-gecorrigeerde vermindering van 54,3% (95% betrouwbaarheidsinterval [BI], 46,4% tot 60,9%) bereikte. Het veiligheidsprofiel was gunstig en consistent met placebo. Het primaire eindpunt voor de werkzaamheid is de verandering in 24-uurs uPCR na 9 maanden in vergelijking met de uitgangswaarde. Het secundaire eindpunt is het evalueren van de verandering in de nierfunctie over 24 maanden, gemeten als de geannualiseerde helling van de eGFR geschat over ~24 maanden. Dit zal naar verwachting in 2026 worden voltooid. Er zullen verdere vooraf gespecificeerde en verkennende analyses van de gegevens worden uitgevoerd om het volledige potentieel van sibeprenlimab voor de behandeling van IgAN te bepalen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per maand Dosis per toediening Bronnen NCT05248646 (Fase 2 RCT in N Engl J Med 2024;390:20-31); https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2305635; https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2512133 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2468024924025609 Aanvullende opmerkingen De incidentie van IgA-nefropathie wordt geschat op 15 tot 40 gevallen per miljoen inwoners. Waarbij de incidentie hoger is bij Aziatische etniciteit (270 tot 720 patiënten). Er wordt geschat dat er een prevalente pool is van 2.000 patiënten waarvan waarschijnlijk ongeveer een kwart van de patiënten in aanmerking komt voor dit geneesmiddel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen