Sodium phenylbutyrate / ursodoxicoltaurine

Extended indication	Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	221,778,000.00
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Sodium phenylbutyrate / ursodoxicoltaurine
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	ALS
Extended indication	Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).
Manufacturer	Amylyx
Route of administration	Oral
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Fenylbutyraat en ursodoxicoltaurine gaan celsterfte van zenuwcellen tegen.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Submission date	January 2022
Expected Registration	September 2023
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options	Riluzol
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	De fase 2 studie laat positieve resultaten in het functioneren zien ten opzichte van placebo (1). Er is een grote fase 3-studie (n=600) gestart eind 2021 (2). Deze internationale studie zal meer duidelijkheid moeten geven over therapeutische waarde en plaats in de behandeling (3). De fase 3 studie loopt nog, de resultaten worden pas in maart 2024 verwacht.
Frequency of administration	2 times a day
References	Paganoni et al., (2021) N Engl J Med 2020; 383:919-930 (Fase 2, NCT03127514) (1); PHOENIX studie-opzet (Fase 3, NCT05021536) (2); Expert opinie (3)

Expected patient volume per year

Patient volume	1,500 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Stichting ALS Nederland
Additional remarks	In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk komt een deel hiervan in aanmerking voor deze behandeling. Momenteel is er nog te weinig bekend over de therapeutische waarde en de plaats van het middel in de behandeling bij dit indicatiegebied om een betere inschatting te kunnen maken. Jaarlijks komen er ongeveer 500 bij en overlijden er ongeveer 500, waardoor het aantal stabiel blijft.

Patient volume

1,500

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Stichting ALS Nederland

Additional remarks

In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk komt een deel hiervan in aanmerking voor deze behandeling. Momenteel is er nog te weinig bekend over de therapeutische waarde en de plaats van het middel in de behandeling bij dit indicatiegebied om een betere inschatting te kunnen maken. Jaarlijks komen er ongeveer 500 bij en overlijden er ongeveer 500, waardoor het aantal stabiel blijft.

Expected cost per patient per year

Cost	< 147,852.00
References	https://www.drugs.com/price-guide/sodium-phenylbutyrate
Additional remarks	Er is op dit moment nog niets bekend over de kosten of het prijsbeleid van AMX-0035 in Nederland. In 2022 is het geneesmiddel in de VS en Canada (voorwaardelijk) geregistreerd. Gezien de klinische data tot dusver, mag worden verwacht dat het middel na toelating en vergoeding als ‘standard of care’ bij een groot deel van de patiënten met ALS zal worden ingezet. Gezien de beperkte omvang van deze populatie zal dit naar verwachting niet veel meer dan ±1.000 patiënten betreffen. Sodium phenylbutyrate / ursodoxicoltaurine kost momenteel $158.000 per jaar in de VS. In de VS zijn de kosten voor een geneesmiddel over het algemeen duurder dan in Nederland.

Potential total cost per year

Total cost	221,778,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

221,778,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.