Somatrogon

Extended indication	Ngenla is geïndiceerd voor de behandeling van kinderen en adolescenten vanaf 3 jaar met een groeistoornis als gevolg van onvoldoende secretie van groeihormoon.
Therapeutic value	Possible equal value
Total cost	10,444,000.00
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Somatrogon
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Metabolic diseases
Extended indication	Ngenla is geïndiceerd voor de behandeling van kinderen en adolescenten vanaf 3 jaar met een groeistoornis als gevolg van onvoldoende secretie van groeihormoon.
Proprietary name	Ngenla
Manufacturer	Pfizer
Portfolio holder	Pfizer
Mechanism of action	Hormonal therapy
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Nieuwe moleculaire vorm van humaan groeihormoon. Somatrogon bevat de bestaande aminozuursequentie van hGH en drie kopieën carboxy-terminaal peptide (CTP). Hiermee wordt de halfwaardetijd verlengd en is wekelijkse subcutane injectie mogelijk (nu nog dagelijkse injecties).

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	February 2021
Expected Registration	February 2022
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered
Additional remarks	Marktautorisatie 14 februari 2022 Add-on per februari 2023

Therapeutic value

Current treatment options	Dagelijkse somatropine injecties en in de toekomst TransCon Growth Hormone
Therapeutic value	Possible equal value
Substantiation	Het voordeel van somatrogon is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige dagelijkse opties. Er wordt verwacht dat de effectiviteit vergelijkbaar is met de dagelijkse varianten. TransCon Growth Hormone met een wekelijkse toedieningsfrequentie zal ook binnenkort beschikbaar komen voor kinderen. Daarnaast vindt registratie van somapacitan in 2020 plaats. De verwachting is dat somapacitan eerst enkel voor volwassenen beschikbaar zal komen.
Duration of treatment	Average 8 year / years
Frequency of administration	1 times a week
Dosage per administration	Startdosering 0.66mg/kg/wk per injectie
References	J Clin Endocrinol Metab 2022 Jun 16;107(7):e2717-e2728
Additional remarks	De behandelduur komt overeen met de behandelduur van de dagelijkse injecties. Het starten en stoppen van de behandeling wordt beoordeeld door de kinderarts-endocrinoloog. De aanbevolen dosis is 0,66 mg/kg lichaamsgewicht per week. De benodigde eenheden per week en jaar zijn afhankelijk van het gewicht van de patiënt. De benodigde dosis voor een kind met een gewicht van 33kg (gemiddeld gewicht kinderen tussen 8-12 jaar) bedraagt per week: 33 kg x 0,66mg = 21,78mg. De totale dosering per jaar bedraagt 52,18 weken x 21,78mg = 1.136,48mg.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 1,000 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG); Behandeladvies adviesgroep groeihormoon Landelijke Registratie Groeihormoonbehandeling bij kinderen van de Stichting Kind en Groei Behandeladvies behandeling met langwerkend groeihormoon Addendum bij de richtlijn groeihormoonbehandeling kinderen in Nederland ; nadere informatie via de Adviesgroep Groeihormoon via https://www.nvk.nl/over-nvk/gremia/secties/over-deze-sectie?groupid=48463876
Additional remarks	Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een langwerkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een langwerkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficiëntie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficiëntie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Een deel van de kinderen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Het te verwachten gebruik is sterk afhankelijk van prijsstelling en vergoedingsstatus. Er wordt verwacht dat er uiteindelijk 1.000 kinderen in aanmerking zullen komen voor deze behandeling.

Patient volume

< 1,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG); Behandeladvies adviesgroep groeihormoon
Landelijke Registratie Groeihormoonbehandeling bij kinderen van de Stichting Kind en Groei
Behandeladvies  behandeling met langwerkend groeihormoon Addendum bij de richtlijn groeihormoonbehandeling kinderen in Nederland ; nadere informatie via de  Adviesgroep Groeihormoon  via https://www.nvk.nl/over-nvk/gremia/secties/over-deze-sectie?groupid=48463876

Additional remarks

Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een langwerkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een langwerkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficiëntie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficiëntie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Een deel van de kinderen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Het te verwachten gebruik is sterk afhankelijk van prijsstelling en vergoedingsstatus. Er wordt verwacht dat er uiteindelijk 1.000 kinderen in aanmerking zullen komen voor deze behandeling.

Expected cost per patient per year

Cost	10,444.00
References	Fabrikant, taxe mei 2023
Additional remarks	AIP (taxe mei 2023); Somatrogon is beschikbaar in twee sterktes; Somatrogon 24 mg oplossing voor injectie in voorgevulde pen: € 220,56 per verpakking en Somatrogon 60 mg oplossing voor injectie in voorgevulde pen: € 551,40 per verpakking . De prijs per patiënt per jaar is vergelijkbaar met de prijs per patiënt per jaar van de huidige beschikbare dagelijkse groeihormoon-behandelingen. De kosten van behandeling met Somatrogon per jaar voor een patient van 33 kg en een aanbevolen dosis van 0,66 mg/kg lichaamsgewicht per week is € 10.444,00 (AIP, excl BTW)

Cost

10,444.00

References

Fabrikant, taxe mei 2023

Additional remarks

AIP (taxe mei 2023); Somatrogon is beschikbaar in twee sterktes; Somatrogon 24 mg oplossing voor injectie in voorgevulde pen: € 220,56 per verpakking en Somatrogon 60 mg oplossing voor injectie in voorgevulde pen: € 551,40 per verpakking . De prijs per patiënt per jaar is vergelijkbaar met de prijs per patiënt per jaar van de huidige beschikbare dagelijkse groeihormoon-behandelingen. De kosten van behandeling met Somatrogon per jaar voor een patient van 33 kg en een aanbevolen dosis van 0,66 mg/kg lichaamsgewicht per week is   € 10.444,00   (AIP, excl BTW)

Potential total cost per year

Total cost	10,444,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

10,444,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.