Somatrogon Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Somatrogon monotherapy for treatment of growth hormone deficiency in adults. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Somatrogon Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Somatrogon monotherapy for treatment of growth hormone deficiency in adults. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ngenla Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Pfizer Werkingsmechanisme Hormonale therapie Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Dit geneesmiddel is in 2022 geregistreerd en vergoed voor kinderen en adolescenten vanaf drie jaar. Dit betreft de indicatieuitbreiding naar volwassenen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Pfizer heeft de EMA aanvraag voor het gebruik van Ngenla voor de behandeling van GH deficiëntie bij volwassenen in december 2024 teruggetrokken.(https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/variation/ngenla) Therapeutische waarde Huidige behandelopties Dagelijkse somatropine injecties, TransCon Growth Hormone, somapacitan. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening Bronnen NCT01909479 Aanvullende opmerkingen Behandelduur is persoonsafhankelijk. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Declaratiedata; Expertopinie Aanvullende opmerkingen Voor de behandeling van groeihormoondeficiëntie bij volwassenen bestaat momenteel geen landelijke registratie. Op basis van declaratiedata wordt somatropine jaarlijks voorgeschreven aan ongeveer 5.000 patiënten in Nederland, waaronder zowel volwassenen als kinderen met groeihormoondeficiëntie. Het gebruik van somatropine bij volwassenen is op dit moment nog relatief beperkt. Dit komt deels door de beperkte indicaties en de beperkte ervaring met de behandeling in deze doelgroep. Naar verwachting zal het gebruik geleidelijk toenemen, afhankelijk van de uitbreiding van indicaties en toepassing in bredere leeftijdsgroepen. Op termijn zou somatropine een substantieel deel van de totale patiëntengroep kunnen bereiken. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 26.200,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Kosten Ngenla 24mg: €219,19 (inclusief BTW), Ngenla 60mg: €545,48 (inclusief BTW) (1). Een wekelijkse behandeling met 60mg kost €26.112,98 (exclusief BTW) per patiënt per jaar (€545,48/1,09∗52,18). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen