Sonpiretigene Isteparvovec Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Sonpiretigene isteparvovec monotherapy for treatment of advanced Retinitis pigmentosa in adults and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Sonpiretigene Isteparvovec Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Sonpiretigene isteparvovec monotherapy for treatment of advanced Retinitis pigmentosa in adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Nanoscope Portfoliohouder Nanoscope Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intravitreaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Ja Indieningsdatum Februari 2026 Verwachte registratie Maart 2027 Weesgeneesmiddel Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Sommige patiënten met mutaties aan het RPE65-gen komen in aanmerking voor Luxturna. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de fase 2b RESTORE-studie liet het middel significante verbeteringen in gezichtsscherpte zien die tot ruim een jaar aanhielden, bij een groep waarvoor tot nu toe geen effectieve therapie bestond. Daarmee vertegenwoordigt het een potentiële meerwaarde, aanvullend op Luxturna dat alleen werkt bij RPE65-mutaties. Echter is het wel zo dat de doelgroep vooral patiënten zijn met gevorderde Retinitis pigmentosa met ernstig visusverlies en niet in een wat vroeger stadium (het middel introduceert een lichtgevoelig eiwit waardoor lichtsignalen weer doorgegeven kunnen worden, gaat dus om de situatie waarin bestaande fotoreceptoren al verloren zijn). In die zin is het een andere indicatie dan luxturna. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04945772 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Retinitis pigmentosa (RP) komt naar schatting voor bij 1 op de 4.000 mensen in Nederland. Dit betekent dat er ongeveer 4.000 mensen met deze erfelijke oogziekte in Nederland zijn. De inschatting is dat het vooral toepasbaar zal zijn op patiënten met varianten van Retinitis pigmentosa waar nog geen gentherapie voor beschikbaar is of RPE65 patiënten die niet meer in aanmerking komen voor luxturna. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen