Sotatercept Geneesmiddel 07 December 2022 Uitgebreide indicatie Treatment of pulmonary arterial hypertension. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 119,700,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Sotatercept Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Longziekten, overig Uitgebreide indicatie Treatment of pulmonary arterial hypertension. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Winrevair Fabrikant MSD Portfoliohouder MSD Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2023 Verwachte registratie Augustus 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie juni 2024 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Sotatercept zal volgens experts een mogelijke meerwaarde kunnen gaan hebben in de behandeling van PAH. Bij studie patiënten of patiënten in het Early Access programma worden goede resultaten gezien. Daarnaast zijn de resultaten uit de fase 3 studie indrukwekkend te noemen, zeker in vergelijking met de resultaten van veel andere medicamenten binnen deze indicatie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 0,7mg/kg Bronnen NCT04576988 (STELLAR) Aanvullende opmerkingen Sotatercept start met een dosering van 0,3mg/kg en een streefdosis van 0,7mg/kg subcutaan (SC). Toegediend elke 21 dagen, plus PAH-therapie als achtergrondbehandeling. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 255 - 884 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen ntvg.nl Aanvullende opmerkingen De prevalentie van PAH in Nederland is ongeveer 15 tot 52 per miljoen inwoners. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 210,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen ICER Aanvullende opmerkingen ICER schat de lijstprijs van Winrevair op ongeveer $240.000 per jaar. Dit is ongeveer €210.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 119,700,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Extension of indication that aims to include the use of WINREVAIR treatment for adult patients with PAH FC IV and to acknowledge that WINREVAIR treatment improves survival and reduces the risk of clinical worsening events, including lung transplantation and hospitalization for PAH. The proposed new indication is: Winrevair, in combination with other pulmonary arterial hypertension (PAH) therapies, is indicated for the long-term treatment of PAH in adult patients with WHO Functional Class (FC) II, III, and IV Bronnen https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40167274/ Humbert M, McLaughlin VV, Badesch DB, Ghofrani HA, Gibbs JSR, Gomberg-Maitland M, Preston IR, Souza R, Waxman AB, Moles VM, Savale L, Vizza CD, Rosenkranz S, Shi Y, Miller B, Mackenzie HS, Kim SS, Loureiro MJ, Patel MJ, Koglin J, Cornell AG, Hoeper MM; ZENITH Trial Investigators. Sotatercept in Patients with Pulmonary Arterial Hypertension at High Risk for Death. N Engl J Med. 2025 May 29;392(20):1987-2000. doi: 10.1056/NEJMoa2415160. Epub 2025 Mar 31. PMID: 40167274. Aanvullende opmerkingen expected EMA approval mid 2026 based on input from scientific leaders approximately 15 additional patients per year Overige informatie Aanvullende opmerkingen