Extended indication Cold agglutinin disease (CAD), ofwel Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) met koude antistoffen, b
Therapeutic value Possible added value
Total cost 4,650,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Sutimlimab
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other chronic immune diseases
Extended indication Cold agglutinin disease (CAD), ofwel Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) met koude antistoffen, bij volwassen patiënten.
Manufacturer Sanofi
Mechanism of action Complement inhibitor
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Centra aangesloten bij de AIHA werkgroep (academische centra + enkele top klinische ziekenhuizen); Amsterdam UMC (lokatie AMC) is aangewezen door de NFU als expertcentrum
Additional comments Complement C1s remmer.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date October 2021
Expected Registration November 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional comments Fabrikant verwacht indiening in de tweede helft van 2021 en verwacht registratie in het laatste kwartaal van 2022.

Therapeutic value

Current treatment options Er bestaan momenteel geen geregistreerde behandelingen voor Cold Agglutinin Disease. Huidige behandelopties berusten op bloedtransfusie en algemene immuun suppressie: rituximab, prednison, plasmaferese et cetera.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation De verwachting is dat sutimlimab door middel klassieke complement remming zal zorgen voor hogere Hb waarden van de patiënt en minder bloedtransfusies.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 2 weeks
Dosage per administration Lichaamsgewicht <75 kg 6.5 g en lichaamsgewicht ≥75 kg 7.5 g
References 1. Röth A. et al. Sutimlimab in Cold Agglutinin Disease, N Engl J Med 2021; 384:1323-1334 (CARDINAL studie) 2. Röth A. et al. EHA 2021, Abstract S291, C1s-targeted inhibition of classical complement pathway by sutimlimab in cold agglutinin disease (cad): efficacy and safety results from the randomized, placebo (pbo)-controlled phase 3 cadenza study.
Additional comments Sutimlimab behandeling wordt gestart met toedieningen op dag 0 en 7 en daarna eens in de twee weken een infuus.

Expected patient volume per year

Patient volume

20 - 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Bylsma et al. Occurrence, thromboembolic risk, and mortality in Danish patients with cold agglutinin disease. Blood. 2019:3(20);2980-2985; Berentsen et al. Cold agglutinin disease: current challenges and future prospects. Journal of Blood Medicine. 2019:10; 93-103;
Additional comments Prevalentie en incidentie van de totale groep CAD patiënten is op basis van de literatuur maximaal 16:1.000.000 en 1:1.000.000, respectievelijk. Slechts bij een deel van de CAD patiënten wordt de diagnose bevestigd en de verwachting is dat een beperkt deel van de gediagnosticeerde CAD patiënten in aanmerking zal komen voor behandeling met sutimlimab op basis van de ernst van de ziekte. Het gaat hierbij uitsluitend om primaire CAD-patiënten waarbij geen sprake is van een onderliggende aandoening. De NVvH werkgroep auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) geeft aan dat uitsluitend volwassen primaire CAD-patiënten met bewezen symptomatische anemie voor een behandeling met sutimlimab in aanmerking zouden kunnen komen. De inschatting is dat er 20 tot maximaal 40 patiënten in Nederland zullen zijn die met sutimlimab behandeld zouden kunnen worden binnen deze inclusiecriteria. Het gebruik zal mogelijk hoger kunnen uitvallen indien niet aan deze criteria vastgehouden wordt.

Expected cost per patient per year

Cost 155,000.00
References Fabrikant

Potential total cost per year

Total cost

4,650,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.